FDA工业指南：人类罕见病的基因治疗
2021-10-01 美国食品和药品监督管理局 FDA
本指南为申办者提供建议，用于开发旨在治疗成人和/或儿童患者罕见疾病的人类基因治疗 (GT) 产品，涉及临床开发计划所有阶段的制造、临床前和临床试验设计问题。 此类信息旨在帮助申办者为此类产品设计临床开
中文标题：
FDA工业指南：人类罕见病的基因治疗
英文标题：
Human Gene Therapy for Rare Diseases
发布机构：
发布日期：
2021-10-01
简要介绍：
本指南为申办者提供建议，用于开发旨在治疗成人和/或儿童患者罕见疾病的人类基因治疗 (GT) 产品，涉及临床开发计划所有阶段的制造、临床前和临床试验设计问题。 此类信息旨在帮助申办者为此类产品设计临床开发计划，其中研究人群规模可能有限，潜在的可行性和安全性问题，以及与生物活性/功效结果的可解释性相关的问题，这些问题可能是罕见的 疾病或 GT 产品本身的性质。 本指南完成了 2018 年 7 月的同名指南草案。
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