Circulation:CRISPR/Cas9基因编辑或可用于治疗LDLR突变型家族性高胆固醇血症
低密度脂蛋白(LDL)受体(LDLR)突变是家族性高胆固醇血症的主要原因之一,可诱发动脉粥样硬化,使携带者具有较高的终生心血管疾病风险。CRISPR/Cas9系统是基因编辑纠正基因突变从而改善疾病的有效工具。通过CRISPR/Cas9系统对体内体细胞进行基因编辑是否可治愈由Ldlr突变引起的家族性高胆固醇血症?本研究在小鼠模型中对此进行研究。研究人员基于相对应的家族性高胆固醇血症相关基因突变建立了
MedSci原创 - 动脉粥样硬化,家族性高胆固醇血症,CRISPR/Cas9,LDLR - 2020-01-04
Circulation:中国专家研究新发现,基因编辑阻断高胆固醇血症家族遗传
“血管脂质严重沉积”“动脉粥样硬化”……常人印象中的“老年病”可能会出现在一整个家庭的年轻人中,因为他们罹患了家族性高胆固醇血症。
中国新闻网 - 基因编辑,高胆固醇血症,家族遗传 - 2019-12-06
家族性高胆固醇血症基因治疗药物VERVE-101开始临床试验
家族性高胆固醇血症(HeFH) 是一种遗传性遗传疾病,会影响肝脏,如果不加以治疗,最终会导致体内胆固醇水平非常高。 HeFH 是动脉粥样硬化性心血管疾病 (ASCVD) 的一种亚型,血管壁变厚变硬,使
MedSci原创 - 基因治疗,家族性高胆固醇血症 - 2022-09-07
Nature:用机器学习预测基因组修复结果,实现精准的无模板Cas9编辑
《自然》本周在线发表的一篇论文Predictable and precise template-free CRISPR editing of pathogenic variants中报告了一种方法,可以通过机器学习对致病基因变异实现精准且可预测的编辑这项成果为遗传疾病的研究和潜在疗法提供了新的可能性。
Nature自然科研 - 机器学习,基因修复,CRISPR–Cas9 - 2018-11-11
Nature Communications:冯波团队实现低剂量AAV递送的CRISPR基因敲入,用于遗传病治疗
想实现AAV-CRISPR有效在体内细胞中的基因敲入,通常需要递送高剂量AAV,这会带来潜在安全风险,而且大大增加生产成本。
“生物世界”公众号 - 冯波,遗传病治疗 - 2022-12-01
NAT COMMUN:利用CRISPR治疗视网膜色素变性
CRISPR-Cas9基因组编辑技术给分子生物学领域带来了一场变革。研究者们只需使用细菌核酸酶Cas9和引导酶切位点的短RNA,就能够在活体生物中有效敲除或者改变基因序列,这为许多疾病的治疗带来了新希望。CRISPR-Cas9基因组编辑技术给分子生物学领域带来了一场变革。研究者们只需使用细菌核酸酶Cas9和引导酶切位点的短RNA,就能够在活体生物中有效敲除或者改变基因序列,这为许多疾病的治疗带
生物通 - 视网膜,治疗 - 2017-04-05
Stem Cell Reports:无需克隆的基因编辑技术,可能会改变医学治疗的未来
MedSci小编注:这是一项很新的基础研究技术,广大临床医生如何读这样的信息呢?不必看技术本身,而要看结果。这项技术最牛X的地方,不需要克隆,也意味着不需要干细胞介导,直接修复有突变细胞的基因。试想一下,大量遗传性疾病,在人体的细胞上,就可以直接修复突变的基因,那么这些疾病不就有救了吗?!相信接下来这种技术再与细胞定向(定点基因编辑)结合起来,那么基因编辑可以定向找到人体内特定的细胞,然后修复基因
MedSci原创 - 基因编辑,克隆 - 2015-11-09
CRISPR Journal:领先David Liu一个月,吉林大学李占军/赖良学率先开发出单个AAV递送的碱基编辑器
开发了一种名为 Cje3Cas9 的新型紧凑型 Cas9,可用于体内的高效基因编辑和腺嘌呤碱基编辑。
“生物世界”公众号 - 基因编辑疗法,碱基编辑器 - 2022-08-09
Nat Neurosci:仇子龙/程田林成功利用全脑单碱基编辑技术改善孤独症小鼠核心症状
该研究开发了一种载脂蛋白B信使RNA编辑酶,催化多肽嵌入胞嘧啶碱基编辑器(AeCBE)系统,用于将C·G转化为T·A碱基对。
iNature - 自闭症谱系障碍,碱基编辑,载脂蛋白B信使RNA编辑酶,单碱基基因突变 - 2023-12-01
从魔剪到六脉神剑,CRISPR多重编辑时代到来?
2015年,《科学》杂志把CRISPR-Cas9基因编辑技术评为最重要的“突破性发现”,众多科学家普遍认为CRISPR/Cas9是上个世纪70年代生物技术(biotechnology)时代以来出现的最为重要的基因工程技术之一▲CRISPR-Cas9系统是微生物对付外来DNA的防御系统之一(图片来源:Wikipedia)其实,CRISPR-Cas9系统只是进化过程中细菌微生物演化出的一种对付外
药明康德 - 魔剪,CRISPR,基因 - 2016-12-08
研究人员使用CRISPR-Cpf1治疗杜氏肌营养不良
异常心肌细胞(左)和修复之后的心肌细胞(右)2017年4月18日讯 /生物谷BIOON /——德州大学西南医学研究中心研究员利用新的基因编辑酶CRISPR-Cpf1在实验室了人类细胞和老鼠体内的杜氏肌营养不良该研究组过去使用原有的基因编辑系统CRISPR-Cas9纠正患有此病的老鼠模型和人类细胞内的杜氏肌缺陷。在目前的研究中,他们使用一种新的基因编辑系统,用于修复老鼠模型和人类细胞中
生物谷 - 基因编辑,杜氏肌营养不良 - 2017-04-18
Nature:致病基因变异或可实现精准编辑
《自然》杂志发表的一篇新论文报告了一种方法,可以通过机器学习实现对致病基因变异精准且可预测的编辑。这项成果建立了一种实现精准、无模板基因组编辑的方法,为遗传疾病的研究和潜在疗法提供了新的可能性。
中国科学报 - 致病基因,精准编辑,进展 - 2018-11-12
Science:CRISPR技术进军出生后基因治疗,成功治愈杜氏肌肉营养不良症
红得发紫得基因编辑技术CRISPR再次取得新进展,科学家使用这种技术成功治疗了小鼠肌营养不良。三个小组今天在《科学》发表了使用CRISPR技术切除杜氏肌肉营养不良症有缺陷得基因,使这种有遗传病的动物制造出必需的肌肉蛋白。这是第一次成功使用CRISPR技术对遗传病动物出生后进行的基因治疗。杜氏肌营养不良是一种X染色体隐性遗传疾病,主要发生于男孩,这种疾病编码抗肌萎缩蛋白的基因缺陷,抗肌萎缩蛋白是维持
MedSci原创 - CRISPR,基因 - 2016-01-01
“逐字”修改基因的多重碱基编辑疗法获FDA批准IND!
随着这一领域层出不穷的新方法不断涌现,相信很快可以看到基因编辑技术给患者带去希望的那一天!
生物探索 - 修改基因,多重碱基,编辑疗法 - 2022-12-20
CRISPR/Cas9基因编辑技术快速向疾病治疗方向迈进
CRISPR这种于2012年的机制进行透彻阐述,如今脱靶的问题被迅速攻克,意味着,基因编辑技术离临床应用只有一步之遥。目前已全面应用于临床前的研究。2016年开年短短的半个月时间里,CRISPR在多种疾病治疗中大显身手。杜氏肌营养不良症 三个独立研究小组提供了初步的研究证据表明,通过编辑一个与肌肉功能相关的基因,修复杜氏肌营养不良症小鼠的一些肌肉功能,可以治愈这一遗传性疾病。这标
生物通 - CRISPR,Cas9,基因编辑 - 2016-01-19
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