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诺华的基因疗法Zolgensma，在日本获批治疗<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font><font color="red">肌萎缩</font><font color="red">症</font>（SMA）儿童患者

诺华的基因疗法Zolgensma，在日本获批治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童患者

诺华制药宣布，日本厚生劳动省（MHLW）批准其基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗两岁以下的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。

MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症，儿童患者，基因疗法Zolgensma - 2020-03-20

诺华公司87亿美元收购AveXis公司以改造<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font><font color="red">肌萎缩</font><font color="red">症</font>（SMA）的治疗

诺华公司87亿美元收购AveXis公司以改造脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗

2018年4月9日，诺华宣布已以每股218美元，共计87亿美元现金收购临床阶段基因治疗公司AveXis，此次交易得到了两家公司董事会的一致通过。

MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症，诺华，基因治疗 - 2018-04-10

<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font><font color="red">肌萎缩</font><font color="red">症</font>（SMA）：SMN2剪接修饰剂risdiplam显示出明显作用

脊髓性肌萎缩症（SMA）：SMN2剪接修饰剂risdiplam显示出明显作用

罗氏制药公司近日公布了SUNFISH研究的第2部分的详细结果，该试验旨在评估实验性SMN2剪接修饰剂risdiplam治疗成人2型或3型脊髓性肌萎缩症（SMA）的有效性和安全性，结果表明，通过risdiplam

MedSci原创 - SMN2剪接修饰剂，risdiplam，脊髓性肌萎缩症 - 2020-02-07

Neurology：散<font color="red">发性</font><font color="red">肌萎缩</font>侧硬化<font color="red">症</font>遗传风险评估

Neurology：散发性肌萎缩侧硬化症遗传风险评估

研究表明，在正常人群中，肌萎缩侧硬化症诱发变异突变十分罕见，进一步的对致病程度以及变异频率分析发现，散发性肌萎缩侧硬化症基因突变的罕见程度是超乎以往研究结论的

MedSci原创 - 散发性肌萎缩侧硬化症，ALS，遗传风险 - 2017-06-23

2020 EAN丨聚焦<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font><font color="red">肌萎缩</font><font color="red">症</font>（SMA）治疗期望，共同推进全球SMA诊疗发展

2020 EAN丨聚焦脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗期望，共同推进全球SMA诊疗发展

聚焦脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗期望，共同推进全球SMA诊疗发展

MedSci原创 - 2020-06-12

Cell Rep：治疗<font color="red">肌萎缩</font><font color="red">性</font><font color="red">脊髓</font>侧索硬化<font color="red">症</font>的新靶点MuSK

Cell Rep：治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症的新靶点MuSK

肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS， Amyotrophic lateral sclerosis）是一种对大脑神经元和脊髓（控制随意肌移动）极具破坏性的进行性疾病。

生物谷 - 肌萎缩性脊髓侧索硬化症，ALS，MuSK，靶点 - 2012-09-10

全球首个<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font><font color="red">肌萎缩</font><font color="red">症</font>（SMA）治疗药物Spinraza获美国FDA批准

全球首个脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物Spinraza获美国FDA批准

美国食品和药物管理局（FDA）已批准Spinraza用于脊髓性肌萎缩症（SMA）儿科患者和成人患者的治疗。Spinraza是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在改变SMN2基因的剪接，以增加全功能性SMN蛋白的生产；在临床研究中，Spinraza治疗显著提高

生物谷 - 百健，脊髓性肌萎缩，Spinraza，反义药物 - 2016-12-26

JNNP:诺西那生钠治疗<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font><font color="red">肌萎缩</font><font color="red">症</font>(SMA)的儿童的运动单位变化

JNNP:诺西那生钠治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的儿童的运动单位变化

脊髓性肌萎缩症（SMA），是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。属常染色体隐性遗传病，临床并不少见。本病临床表现差异较大，根据患者起病年龄和临床病程，将SMA由重到轻分为4型。共同特

MedSci原创 - 诺西那生钠，运动单位，运动神经病变疾病 - 2020-11-11

Neurology：<font color="red">肌萎缩</font><font color="red">性</font><font color="red">脊髓</font>侧索硬化的神经丝蛋白标记

Neurology：肌萎缩性脊髓侧索硬化的神经丝蛋白标记

磷酸化神经丝重链和神经丝蛋白轻链浓度增加是肌萎缩性脊髓侧索硬化患者准确识别的II类证据

MedSci原创 - 肌萎缩性脊髓侧索硬化，磷酸化神经丝重链，神经丝蛋白轻链 - 2017-05-15

“<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font><font color="red">肌萎缩</font><font color="red">症</font>康复管理”专家第二次研讨会于线上顺利举办

“脊髓性肌萎缩症康复管理”专家第二次研讨会于线上顺利举办

脊髓性肌萎缩症（SMA）是由于运动神经元存活基因1（SMN1）缺失或突变导致功能性SMN蛋白不足而引起的一种常染色体隐性遗传性疾病，主要临床特征为肌无力和肌萎缩。

MedSci原创 - 罕见病，脊髓性肌萎缩症 - 2022-02-23

5年随访数据证明Zolgensma基因疗法针对<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font><font color="red">肌萎缩</font><font color="red">症</font>的安全<font color="red">性</font>和有效<font color="red">性</font>

5年随访数据证明Zolgensma基因疗法针对脊髓性肌萎缩症的安全性和有效性

START长期随访数据显示，一次剂量的Zolgensma在治疗5年后的患者体内仍然有效。

MedSci原创 - Zolgensma基因疗法，脊髓性肌萎缩症，5年随访 - 2020-03-25

罗氏的risdiplam在1型<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font><font color="red">肌萎缩</font><font color="red">症</font>婴儿中展现出治疗潜力

罗氏的risdiplam在1型脊髓性肌萎缩症婴儿中展现出治疗潜力

FIREFISH临床研究结果显示，罗氏的risdiplam对有症状的1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的1-7个月婴儿治疗12个月后，患者的运动能力显着改善。

MedSci原创 - risdiplam，1型脊髓性肌萎缩症，SMN 蛋白 - 2020-06-03

JNNP：采用疾病改良疗法筛查新生儿<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font><font color="red">肌萎缩</font><font color="red">症</font>的成本效果分析

JNNP：采用疾病改良疗法筛查新生儿脊髓性肌萎缩症的成本效果分析

使用疾病改良发筛查新生儿脊髓性肌萎缩症在提高新生儿生活质量和寿命的同时，还大大节约了社会成本。

MedSci原创 - 新生儿，脊髓性肌萎缩症，疾病改良疗法 - 2021-08-03

“超级妈妈全维支撑计划”温暖启航，全方位守护<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font><font color="red">肌萎缩</font><font color="red">症</font>（SMA）患者家庭

“超级妈妈全维支撑计划”温暖启航，全方位守护脊髓性肌萎缩症（SMA）患者家庭

罕见病患者们自身的命运亟待关注，而这些默默承担、负重前行的“超级妈妈”们也同样值得被看见。

进博会 - 脊髓性肌萎缩症 - 2022-11-07

Cell Res：肌萎缩性脊髓侧索硬化症(渐冻症)转基因猪模型建立

近日，记者在中科院广州生物医药与健康研究院获悉，该院研究员赖良学与中科院遗传与发育生物学研究所教授李晓江、澳大利亚蒙纳什大学教授肖志成、南方医科大学教授姜晓丹等联合攻关，成功培育出渐冻人症模型猪。渐冻人症是一种渐进和致命的神经退行性疾病，病人由于上、下运动神经元都退化和死亡并停止传送讯息到肌肉，导致肌肉逐渐萎缩，最后神经系统完全丧失控制随意运动的能力，导致病人瘫

MedSci原创 - 肌萎缩性脊髓侧索硬化症，渐冻症，模型 - 2014-05-03

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