Ultragenyx宣布其AAV基因疗法DTX401,用于Ia型糖原性贮积病的1/2期确证研究组的阳性数据
队列3中的所有三名患者均对治疗产生了应答,并显示出玉米淀粉需求量的快速降低。
MedSci原创 - AAV基因疗法DTX401,Ia型糖原性贮积病 - 2020-05-17
Ultragenyx宣布DTX401治疗Ia型糖原贮积病的阳性结果
Ultragenyx制药公司是一家生物制药公司,专注于开发用于严重罕见和超罕见遗传疾病的新产品,近日公布了正在进行的I/II期研究的低剂量组的正面安全性和有效性数据。
MedSci原创 - Ia型糖原贮积病,DTX401,Ultragenyx - 2019-01-06
Ultragenyx宣布DTX401基因治疗Ia型糖原贮积病的第一组1/2期研究数据为阳性
Ultragenyx公司的DTX401(一种基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法)正处于1/2期临床研究治疗Ia型糖原贮积病(GSDIa)。治疗24周后,参加组1治疗的三名患者均得到显着改善。
MedSci原创 - AAV8,基因治疗,糖原贮积病 - 2019-02-22
Gaucher病的AAV基因疗法取得新进展
Freeline是一家致力于基因疗法的生物技术公司,近日宣布将在佛罗里达州奥兰多举行的第16届WORLDSymposium™上宣布Gaucher病基因治疗计划的最新数据。
MedSci原创 - Gaucher病,AAV基因疗法,β-葡萄糖脑苷脂酶 - 2020-02-13
基因疗法DTX301在鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症治疗中取得积极结果
Ultragenyx近日公布了有关基因疗法DTX301的积极的安全性和有效性数据,DTX301是一种用于治疗鸟氨酸转氨甲酰酶(OTC)缺陷的腺相关病毒(AAV)基因疗法。
MedSci原创 - DTX301,鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症,基因疗法 - 2018-09-28
2018年欧洲基因与细胞疗法协会(ESGCT):RP-L201及RP-L401基因疗法的临床前数据
RP-L201是一种基于LVV的LAD-I基因疗法,其携带编码Beta-2整合素组分CD18的ITGB2基因。CD18是一种关键蛋白,可促进白细胞粘附,并使其从血管中渗出以抵抗感染。
MedSci原创 - RP-L201,RP-L401,基因疗法 - 2018-10-21
EMBO Mol Med :AAV病毒基因疗法,成功挽救先天性耳聋
耳聋,是全世界最常见的感官障碍。根据世界卫生组织(WHO)统计,当今全世界约有十亿人存在听力损失,并且预计这个数字在未来几十年中翻番。
Bio生物世界 - 治疗,先天性耳聋,病毒基因疗法 - 2020-12-31
NEJM:AAV5-hFVIII-SQ基因疗法治疗A型血友病
研究认为,AAV5-hFVIII-SQ基因疗法在A型血友病患者中产生了持续的临床相关收益,可大大降低出血事件的年化率,部分患者完全停止使用预防性VIII因子治疗
MedSci原创 - A型血友病,AAV5-hFVIII-SQ,因子VIII - 2020-01-02
Cell:新型AAV变体,高效靶向T细胞,加速基因工程T细胞疗法开发
该研究在AAV6的基础上进化出了一种能够高效转导小鼠T细胞的AAV变体Ark313,并通过CRISPR全基因组筛选确定了QA2是Ark313高效转导的重要因素。
生物世界 - T细胞疗法,AAV - 2023-01-16
SCI ADV:AAV基因疗法可解决骨关节炎和肥胖问题
肥胖相关的炎症和肌肉功能的丧失在骨关节炎(OA)的发展中起着关键作用;因此,针对肌肉组织的治疗可能可以为恢复与肥胖相关的代谢和生物力学功能障碍提供新的方法。
MedSci原创 - 骨关节炎,肥胖,基因疗法,AAV - 2020-05-18
Molecular Therapy:腺相关病毒(AAV)基因疗法首次拯救遗传性耳聋老年小鼠的听力
这项研究证明了人类遗传性听力损失或可通过基因疗法进行治疗,同时为开发AAV2-hTMPRSS3基因疗法治疗DFNB8患者奠定了基础,可作为一种独立的疗法或与人工耳蜗植入相结合疗法。
MedSci原创 - AAV,腺相关病毒 - 2023-05-29
首个直接注入大脑的基因疗法上市;血友病AAV基因疗法临床试验效果显著;CAMP4融资1亿美元推进ASO疗法进入临床
占据绝大多数的A型和B型血友病是X染色体隐性遗传病,女性只有携带两个突变才会发病,而男性只有一个突变就会发病,因此绝大部分血友病患者为男性。
生物世界 - 血友病 - 2022-07-21
Freeline公司肝脏靶向的AAV基因疗法,在临床前数据中展现出治疗戈谢病的潜力
Freeline基因治疗生物技术公司,在Auvergne的欧洲戈谢病工作组(EWGGD)上提供其戈谢病基因治疗候选药物FLT200的临床前数据。FLT200是一种用于治疗1型戈谢病的肝脏靶向腺相关病毒(AAV)基因疗法,旨在提高戈谢病患者体内巨噬细胞中β-葡萄糖脑苷脂酶(GCase)的水平。
MedSci原创 - 肝脏靶向,AAV,基因疗法,临床前,戈谢病 - 2019-07-07
Janssen的遗传性视网膜疾病基因疗法AAV-RPGR,获得欧洲药品管理局PRIME称号
Janssen宣布,欧洲药品管理局(EMA)已为其腺相关病毒(AAV)-RPGR基因治疗产品授予优先医学(PRIME)和高级治疗药物(ATMP)称号,用于治疗遗传性视网膜疾病X连锁性色素性视网膜炎(XLRP
MedSci原创 - Janssen,遗传性视网膜疾病,基因疗法,AAV-RPGR,欧洲药品管理局,PRIME称号 - 2020-03-06
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