2021 神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的诊断,临床评估,治疗以及管理指南
神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)是一种非常罕见的神经退行性溶酶体贮积病,由三肽基肽酶1(TPP1)缺乏引起。本文主要针对CLN2的诊断,临床评估,治疗以及管理提供循证指导建议。
Orphanet J Rare Dis.2021 Apr 21;16(1):185. - 神经元 - 2021-04-30
NAT MED:反义寡核苷酸治疗CLN3 Batten病
CLN3 Batten病是一种常染色体隐性、神经退行性、溶酶体贮积性疾病,由CLN3编码的溶酶体膜蛋白的突变引起。目前,这种疾病没有能够改变疾病的治疗方法.
MedSci原创 - 罕见溶酶体贮积症 - 2020-07-29
2021 国际临床共识:神经元蜡样质脂褐质沉积症1型(CLN1)的管理
神经元蜡样质脂褐质沉积症1型(CLN1)是一种遗传性神经元变性疾病。多为常染色体隐性遗传。本文通过评估当前证据,针对CLN1的管理形成专家共识。
Pediatric Neurology - 神经元蜡样质脂褐质沉积症1型 - 2021-09-24
FDA批准了ABO-202基因疗法治疗CLN1的研究性新药申请
Abeona是一家专注于基因和细胞疗法的生物医药公司,近日宣布已开始进行1/2期临床试验,以评估其新型基因疗法ABO-202治疗CLN1疾病的有效性。
网络 - ABO-202基因疗法,FDA,IND - 2019-05-22
Stem Cell Res:从患有非综合征性CLN3相关视网膜变性患者中成功建立诱导性多能干细胞系
澳大利亚大学眼科与视觉科学中心的Zhang X近日在Stem Cell Res发表了一篇文章,他们建立了人源晚发性非综合征视网膜色素变性的iPSC细胞系LEIi004-A。
MedSci原创 - CLN3,视网膜变性,诱导性多能干细胞系 - 2018-05-19
654-2为何叫“654-2”?
医生:护士……,给这个患者打一支654-2。患者:你们医生就是神秘!打个针还要用密码交流!医生:……那么,654-2这个“密码”怎么来的呢?其天然品称为“654-1”,而用人工合成 方法制得的产品称“654-2”。它为拮抗M胆碱受体的抗胆碱药,654-1
医考之声 - 药物,疼痛,原因 - 2017-10-11
Circulation:房颤女性口服抗凝决策:CHA2DS2-VA or CHA2DS2-VASc评分?
2018年2月,发表在《Circulation》的一项由丹麦和英国科学家进行的研究考察,女性性别是房颤患者卒中的风险调节因素而非风险因素:我们应该使用CHA2DS2-VA评分而非CHA2DS2-VASc
环球医学 - 房颤,抗凝 - 2018-04-20
《Q2(R2):分析方法验证》英文版
为推动ICH指导原则在国内的平稳落地实施,我中心拟定了《Q2(R2)/Q14指导原则实施建议》,同时组织翻译了Q2(R2)/Q14指导原则的中文版。
国家药品监督管理局药品审评中心 - 分析方法 - 2024-02-21
儿童器官功能障碍评分2(PELOD-2)
器官功能障碍 - 2024-02-05
滤泡淋巴瘤国际预后指数2(FLIPI-2)
滤泡淋巴瘤 - 2023-08-27
FIO2 的 AaPO2(动脉血氧分压差)校正
动脉血氧分压 - 2023-05-26
房颤患者卒中预防风险CHA2DS2-VASc评分
2018-01-26
急性缺血性卒中相关肺炎风险 (A2DS2)
2019-05-21
为您找到相关结果约500个