NEJM：反义寡核苷酸Tofersen治疗SOD1突变相关肌萎缩性侧索硬化症
对于SOD1突变的肌萎缩性侧索硬化症患者，接受Tofersen治疗可降低脑脊液中SOD1和血浆中神经丝轻链的浓度，但没有改善临床终点
MedSci原创 - ALS，SOD1，tofersen - 2022-10-09
实验性反义寡核苷酸GTX-102治疗Angelman综合征的临床试验即将开始
生物制药公司GeneTx今日宣布，将开始进行GTX-102治疗Angelman综合征的临床试验，GTX-102是一种实验性反义寡核苷酸药物，正在评估其对Angelman综合征（AS）的安全性和耐受性。
MedSci原创 - GTX-102，反义寡核苷酸，Angelman综合征，天使人综合征 - 2020-02-15
NEJM：反义寡核苷酸AKCEA-APO(a)-LRx可降低心血管疾病患者脂蛋白A水平
APO(a)-LRx 可降低已确诊心血管疾病患者的脂蛋白（a）水平
MedSci原创 - 脂蛋白a，心血管疾病，AKCEA-APO(a)-LRx - 2020-01-02
因价格问题，英国NICE拒绝Akcea的反义寡链核苷酸药物Waylivra上市
英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）发布了评估咨询文件（ECD），拒绝将Waylivra（volanesorsen）用于治疗家族性小儿氯血症综合症（FCS）。
MedSci原创m - 英国NICE，Akcea，反义寡链核苷酸药物，Waylivra - 2020-01-03
FDA 行业指南草案：寡核苷酸治疗药物开发的临床药理学考虑
本指南根据《联邦食品、药品和化妆品法案》（21 USC 355）第 505 节和 21 CFR 第 312 和 314 部分为协助行业开发寡核苷酸疗法提供建议。具体而言，本指南代表 FDA 对某些评估
FDA官网 - 寡核苷酸 - 2022-07-07
研究性反义寡核苷酸疗法AKCEA-ANGPTL3-LRx治疗高甘油三酯血症取得阶段进展
Ionis制药公司和Akcea制药公司今日公布了AKCEA-ANGPTL3-LRx治疗高甘油三酯血症、2型糖尿病和非酒精性脂肪肝病（NAFLD）的II期研究的阳性结果。
MedSci原创 - 高甘油三酯血症，AKCEA-ANGPTL3-LRx，反义寡核苷酸疗法 - 2020-01-29
PNAS：利用锌指核酸酶技术建立寡核苷酸突变疾病模型
通过提供同源重组的模板，在Rab38基因上引入了寡核苷酸突变。Rab38基因编码一个小的鸟苷三磷酸酶，这些酶的作用是调节胞内囊泡运输。以前的研究
生物谷 - 研究 - 2012-06-17
英国NICE推荐Akice公司的反义寡核苷酸药物Tegsedi用于治疗罕见遗传病：转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性
英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）推荐Akcea Therapeutics的Tegsedi（inotersen），用于治疗罕见遗传病：遗传性转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性（hATTR），该建议推荐将该药物用于
MedSci原创 - Akice，反义寡核苷酸药物，Tegsedi，hATTR，转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性 - 2019-04-17
Ann Rheum Dis：microRNA-181a-5p反义寡核苷酸可以减轻小关节和膝关节的骨关节炎
这项研究数据首次证明了LNA-miR-181a-5p ASO在FJ和膝关节OA中的软骨保护作用。
MedSci原创 - 骨关节炎，microRNA-181a-5p，反义寡核苷酸 - 2018-10-05
ProQR宣布寡核苷酸药物QR-421a进入临床试验阶段以治疗Usher综合征
ProQR是一家致力于通过的变革性RNA药物治疗遗传性罕见疾病的生物技术公司，近日宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准其寡核苷酸药物QR-421a的研究性新药申请（IND）。
MedSci原创 - QR-421a，寡核苷酸药物，Usher综合征 - 2018-12-06
J Control Release： 在去势难治性前列腺癌中，脂质与寡核苷酸偶联可以提高细胞吞噬和反义-TCTP的效率
最近，研究人员开发了TCTP反义寡核苷酸链（ASOs）来尝试抑制TCTP的表达。然而，这些ASOs的细胞内传递
MedSci原创 - 前列腺癌，脂质，寡核苷酸 - 2017-05-09
Lancet haemat：BP1001，Grb2的反义寡核苷酸，用于难治性/复发性恶性血液病的疗效和安全性评估
研究人员设计了一种可阻滞Grb2表达的反义寡核苷酸，BP1001，来抑制Grb2，并对其进行相关试验，1期试验结果于近期发表在L
MedSci原创 - BP1001，Grb2，反义寡核苷酸，急性髓系白血病 - 2018-03-15
DIABETOLOGIA：新型寡核苷酸药物VE-cadherin可治疗糖尿病眼并发症的视网膜病变
我们开发了一种新型寡核苷酸药物CD5-2，它能特异性地增加内皮细胞屏障完整性关键连接蛋白的表达，即血管内皮特异性cadherin (VE-cadherin)。
网络 - 糖尿病，肥胖，视网膜病变 - 2019-05-06
FDA行业指南：寡核苷酸治疗药物开发的临床药理学考虑（草案）
本指南根据《联邦食品、药品和化妆品法》（21 U.S.C. 355）第 505 节和 21 CFR 第 312 和 314 部分为协助行业开发寡核苷酸疗法提供建议。具体而言，本指南代表 FDA 对某些
FDAF - 临床药理学，寡核苷酸治疗药物 - 2022-08-08
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