尼曼-匹克病相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

CGH：乌帕替<font color="red">尼</font>治疗溃疡性结肠炎和<font color="red">克</font>罗恩<font color="red">病</font>均有效且安全

CGH：乌帕替尼治疗溃疡性结肠炎和克罗恩病均有效且安全

在对药物耐药的UC或CD患者进行的这一大规模真实世界经验中，我们报告了乌帕替尼快速有效且安全，包括在之前使用过托法替尼的患者中。

MedSci原创 - 炎症性肠病，乌帕替尼 - 2023-12-16

HAEMATOLOGICA：伊布替<font color="red">尼</font>治疗不能诱导慢性淋巴细胞白血<font color="red">病</font>的TP53<font color="red">克</font>隆进化

HAEMATOLOGICA：伊布替尼治疗不能诱导慢性淋巴细胞白血病的TP53克隆进化

伊布替尼治疗不能诱导慢性淋巴细胞白血病的TP53克隆进化

MedSci原创 - 慢性淋巴细胞白血病，伊布替尼，TP53克隆 - 2021-10-16

J Clin Oncol：维奈托<font color="red">克</font>联合吉特替<font color="red">尼</font>治疗FLT3突变型急性髓系白血<font color="red">病</font>

J Clin Oncol：维奈托克联合吉特替尼治疗FLT3突变型急性髓系白血病

维奈托克联合吉特替尼治疗FLT3mut 急性髓系白血病可获得较高的mCRc和FLT3分子反应率

MedSci原创 - FLT3突变，急性髓系白血病（AML），维奈托克，吉特替尼 - 2022-08-01

2023 NICE 技术评估指南：阿普达西替<font color="red">尼</font>治疗先前治疗的中度至重度活动性<font color="red">克</font>罗恩<font color="red">病</font>[TA975]

2023 NICE 技术评估指南：阿普达西替尼治疗先前治疗的中度至重度活动性克罗恩病[TA975]

基于证据的建议阿帕达西替尼(RCICQ)对先前在成人中治疗的中度或严重活跃的克罗恩病的影响。

NICE官网 - 活动性克罗恩病，阿普达西替尼 - 2023-06-24

Lancet Oncol：复发/难治性慢性淋巴细胞白血<font color="red">病</font>采用维奈托<font color="red">克</font>+依鲁替<font color="red">尼</font>治疗的“开关”——最小残留病灶

Lancet Oncol：复发/难治性慢性淋巴细胞白血病采用维奈托克+依鲁替尼治疗的“开关”——最小残留病灶

MRD指导下的依鲁替尼+维奈托克限时治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病具有良好的受益-风险关系

MedSci原创 - 依鲁替尼，慢性淋巴细胞白血病（CLL），最小残留病灶，维奈托克 - 2022-06-05

Blood：奥比妥珠单抗+依鲁替<font color="red">尼</font>+维奈托<font color="red">克</font>一线治疗高风险的慢性淋巴细胞白血<font color="red">病</font>

Blood：奥比妥珠单抗+依鲁替尼+维奈托克一线治疗高风险的慢性淋巴细胞白血病

奥比妥珠单抗+依鲁替尼+维奈托克联合方案有望成为高风险的慢性淋巴细胞白血病的一线治疗选择

MedSci原创 - 文献解读，依鲁替尼，慢性淋巴细胞白血病（CLL），维奈托克，奥比妥珠单抗 - 2022-03-14

J Clin Oncol：依鲁替<font color="red">尼</font>联合维奈托<font color="red">克</font>作为慢性淋巴细胞白血<font color="red">病</font>一线治疗的良好预后

J Clin Oncol：依鲁替尼联合维奈托克作为慢性淋巴细胞白血病一线治疗的良好预后

完成一线治疗后确认的微小残留病灶不可检测到的患者停止治疗后的1年无病生产率高达95%

MedSci原创 - 依鲁替尼，慢性淋巴细胞白血病（CLL），维奈托克 - 2021-10-10

口服高选择性JAK抑制剂乌帕替<font color="red">尼</font>新增溃疡性结肠炎和<font color="red">克</font>罗恩<font color="red">病</font>适应症进入医保新目录

口服高选择性JAK抑制剂乌帕替尼新增溃疡性结肠炎和克罗恩病适应症进入医保新目录

作为高选择性JAK抑制剂，乌帕替尼可以部分阻断且可逆地调节位于细胞因子下游的JAK-STAT胞内信号传导通路，是炎症性肠病（IBD，包括溃疡性结肠炎和克罗恩病）新的治疗思路。

网络 - 克罗恩病，溃疡性结肠炎，乌帕替尼 - 2023-12-13

Lancet Oncol：依布替<font color="red">尼</font>-维奈托<font color="red">克</font>和苯丁酸氮芥-奥妥珠单抗治疗方案对未经治疗的慢性淋巴细胞白血<font color="red">病</font>治疗比较

Lancet Oncol：依布替尼-维奈托克和苯丁酸氮芥-奥妥珠单抗治疗方案对未经治疗的慢性淋巴细胞白血病治疗比较

这些数据应该为临床实践提供信息，因为在这个4年时间点观察到的结果支持使用依布替尼-维奈托克联合作为一种全口服、无化疗、固定疗程的治疗方案，用于既往未经治疗的慢性淋巴细胞白血病患者。

MedSci原创 - 慢性淋巴细胞白血病，依布替尼-维奈托克，苯丁酸氮芥-奥妥珠单抗 - 2023-12-29

Human Molecular Genetics：基因治疗展现治疗罕见致命疾病的新希望

来自美国国立卫生研究院的研究人员首次在小鼠模型上证明基因疗法可能是对单个错误基因进行更正治疗尼曼匹克病的最佳方法。通过基因疗法将具有功能的NPC1基因拷贝插入到患病小鼠体内，随后小鼠患病症状得到减轻。尼曼匹克病是一种罕见致命疾病，目前仍然没有治愈方法。当一个负责清除细胞内脂质和胆固醇的管家基因发生错误，会导致胆固醇等

生物谷 - 基因治疗 - 2016-10-27