Amicus Therapeutics法布里病新药Galafold获英国NICE支持批准
英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)发布指南草案,支持将Amicus Therapeutics制药公司最新获批的罕见病药物Galafold用于英国国家卫生服务系统(NHS),用于罕见性遗传病法布里病
生物谷 - Amicus,法布里病,Galafold - 2016-10-22
Nat Commun:基因治疗:法布里病的潜在治疗策略
法布里(Fabry)病是一种由X染色体连锁的GLA基因突变诱导的多系统溶酶体贮积病。其会导致对肾脏、心脏和大脑等终末器官造成损害,导致患者预期寿命的降低。
MedSci原创 - 基因治疗,慢病毒,法布里病,α-galA - 2021-03-01
2023 专家共识声明:布罗达单抗治疗中重度银屑病
布罗达单抗是一种重组的全人免疫球蛋白IgG2单克隆抗体,特异性靶向白介素-17RA,已在欧洲被批准用于治疗中重度银屑病。本文主要针对布罗达单抗治疗中重度银屑病的相关内容形成专家共识。
J Clin Med - 银屑病,布罗达单抗 - 2023-05-31
1例先天性急性布鲁菌病引发的思考
布鲁菌病(简称布病)是最常见的人畜共患病之一,人主要因直接或间接接触受感染动物、受污染的奶制品,排泄物等或者皮革制品而感染。
“检验医学”公众号 - 先天性布鲁菌病 - 2021-12-13
NEJM:伊布替尼用于老年慢性淋巴细胞白血病
研究认为,伊布替尼疗法对老年慢性淋巴细胞白血病患者的疗效显著优于传统化疗
MedSci原创 - 慢性淋巴细胞白血病,伊布替尼,利妥昔单抗 - 2018-12-04
法布里病(Fabry disease):症状与体征、病因、流行病学、诊断和治疗
法布里病(Fabry disease),也译为法布雷病,是一种罕见的 X 连锁遗传性疾病,由于 X 染色体长臂中段编码 α- 半乳糖苷酶 A(α-Gal A) 的基因突变,导致
MedSci原创 - 法布里病 - 2022-08-29
法国专家共识:典型法布里病的临床实践建议和指南
2022年8月法国发布罕见病经典法布里病(Fabry disease)的临床实践指南和建议。
Molecular Genetics and Metabolism - 罕见病,法布里病 - 2022-08-15
伊布替尼适应症再次扩大:FDA批准伊布替尼成首个治疗慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的药物
2017年8月2日,美国食品和药物管理局(FDA)扩大了Imbruvica(伊布替尼)的应用范围,批准用于治疗一项或多项治疗失败后的慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的成年患者。此次批准伊布替尼是首个也是唯一获得FDA批准的治疗cGVHD成人患者药物。而cGVHD也是伊布替尼在肿瘤治疗领域之外的首个适应症。
梅斯医学 - 亿珂,热点资讯 - 2017-10-17
15年来首个法布里病新药Galafold获FDA加速批准
Amicus Therapeutics于本周五宣布,其Galafold(migalastat)获得FDA加速批准用于治疗成年适应性半乳糖苷酶α基因变异法布里病患者。
MedSci原创 - 法布里病,Galafold,FDA - 2018-08-11
脑卒中布氏分期
Brunnstrom 分期标准 中枢性瘫痪的康复过程是运动模式的质的过程, 长分为弛缓、 痉挛、 联带运动、 部分分离运动、 分离运动和正常。
康复医学研究 - 脑卒中,布氏分期 - 2023-11-04
释新闻|实验室布病感染如何避免?血样处理最易出问题
11月28日起,中国农业科学院兰州兽医研究所有学生被查出布鲁氏杆菌病(以下简称“布病”)隐性感染,这些学生曾在该所做过动物实验。近半月里,陆续有近百名师生得到同样的诊断。此外,12月10日,黑龙江卫健委发通报称,今年8月曾在兰州兽医所接触动物研究工作的13名哈尔滨学生出布病抗体阳性,其中1人确诊为布病。兰州兽研所布病感染事件中的师生究竟何时、如何
澎湃新闻 - 实验室,感染,释新闻 - 2019-12-11
Am J Med:急性高山病预防,布地奈德vs乙酰唑胺
2018年2月,发表于《Am J Med》上的一项研究,比较了布地奈德和乙酰唑胺预防急性高山病的疗效。
环球医学 - 高山病 - 2018-03-02
【NEJM】泽布替尼对比伊布替尼治疗复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病的ALPINE研究最终结果
泽布替尼对比伊布替尼治疗复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病的ALPINE研究最终结果。
网络 - 慢性淋巴细胞白血病,伊布替尼,泽布替尼 - 2023-04-26
2021 TSOC 法布里病心脏表现的临床特征、诊断和临床管理专家共识
法布里病 (FD) 是一种 X-连锁、罕见的遗传性溶酶体贮积病,由 α-半乳糖苷酶 A 基因变异引起,导致 α-半乳糖苷酶 A 酶活性不足或检测不到。致病性球三糖神经酰胺及其脱
Acta Cardiol Sin. - 法布里病 - 2021-07-16
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