Freeline公司肝脏靶向的AAV基因疗法，在临床前数据中展现出治疗戈谢病的潜力
FLT200是一种用于治疗1型戈谢病的肝脏靶向腺相关病毒（AAV）基因疗法，旨在提高戈谢病患者体内巨噬细胞中β-葡萄糖脑苷脂酶（GCase）的水平。
MedSci原创 - 肝脏靶向，AAV，基因疗法，临床前，戈谢病 - 2019-07-07
Gene Ther：在rd1小鼠模型和灵长类视网膜外植体中重组AAV不同的倾向性研究！
英国牛津大学眼科实验室的Hickey DG近日在Gene Ther发表了他们团队近期的一项工作，他们比较了三种AAV载体分别在视网膜退化小鼠模型（rd1小鼠）、猕猴和人视网膜外植体的中转导效率及转导的细胞类型
MedSci原创 - 视网膜细胞，腺相关病毒，玻璃体内注射，视网膜下注射 - 2017-09-09
Janssen的遗传性视网膜疾病基因疗法AAV-RPGR，获得欧洲药品管理局PRIME称号
Janssen宣布，欧洲药品管理局（EMA）已为其腺相关病毒（AAV）-RPGR基因治疗产品授予优先医学（PRIME）和高级治疗药物（ATMP）称号，用于治疗遗传性视网膜疾病X连锁性色素性视网膜炎（XLRP
MedSci原创 - Janssen，遗传性视网膜疾病，基因疗法，AAV-RPGR，欧洲药品管理局，PRIME称号 - 2020-03-06
medRxiv：一名DMD患者接受CRISPR基因编辑治疗后死亡，尸检结果显示，或源于对AAV载体的免疫反应
2022年10月，一位名叫 Terry Horgan 的27岁杜氏肌营养不良症（DMD）患者在接受腺相关病毒9型（AAV9）载体递送的CRISPR基因编辑治疗后不幸去世。
“生物世界”公众号 - CRISPR，DMD - 2023-05-20
Nature BE：突破血脑屏障，新型AAV变体助力脑肿瘤和中枢神经系统遗传疾病的治疗
相信大家对血脑屏障（BBB）这个名词并不陌生，通俗来讲，血脑屏障就是大脑的“大门”。大脑作为人体的“机密重地”，掌控着人体的多项重要功能。
“生物世界”公众号 - 脑肿瘤，血脑屏障 - 2022-10-24
FDA授予AAV基因疗法PBGM01"孤儿药"称号，治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症
PBGM01是一种AAV基因疗法，通过将编码β-gal的GLB1基因递送到大脑，来降低GM1神经节苷脂的积累，从而逆转神经元毒性。
MedSci原创 - GM1神经节苷脂贮积症，基因疗法PBGM01，"孤儿药"称号 - 2020-06-03
Nat Commun：全世界只发现了135名患者的罕见遗传病，被AAV基因治疗攻克了
2021年7月12日，美国加州大学旧金山分校、俄亥俄州立大学的研究人员在 Nature 子刊 Nature Communications 期刊发表了题为：Gene therapy for aromat
“生物世界”公众号 - 罕见遗传病 - 2021-07-22
ASRS 2020：AAV-RPGR基因疗法治疗X-性连锁遗传性视网膜劈裂症，患者视力显着改善
治疗六个月的数据显示，低剂量和中剂量均耐受良好，并且患者视力明显改善。
MedSci原创 - AAV-RPGR基因疗法，X-性连锁遗传性视网膜劈裂症 - 2020-07-18
Nature Medicine：重返有声世界：双侧AAV1-hOTOF治疗常染色体隐性耳聋9型初见成效
单臂的腺相关病毒1型（AAV1）携带人类OTOF基因的基因治疗对患有常染色体隐性耳聋9型（DFNB9）的患者是安全的，并且在功能上有一定的改善效果。
生物探索 - AAV1-hOTOF，遗传性听力障碍，常染色体隐性耳聋9型 - 2024-06-08
22年前他因基因治疗而死，整个行业因此停滞，如今，AAV基因治疗终于攻克了这种罕见遗传病
22年前的1999年，刚刚高中毕业的的18岁少年杰西·格辛格（Jesse Gelsinger），为了摆脱
“E药世界”公众号 - 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 - 2021-05-21
Ultragenyx宣布其AAV基因疗法DTX401，用于Ia型糖原性贮积病的1/2期确证研究组的阳性数据
队列3中的所有三名患者均对治疗产生了应答，并显示出玉米淀粉需求量的快速降低。
MedSci原创 - AAV基因疗法DTX401，Ia型糖原性贮积病 - 2020-05-17
华东师范大学叶海峰教授《自然·通讯》：吸入AAV介导的麝香酮诱导转基因系统治疗慢性疾病
华东师范大学叶海峰教授等人在腺相关病毒（AAV）载体（AAVMUSE）中，开发了一种基于G蛋白偶联的小鼠嗅觉受体（MOR215-1）和合成cAMP响应启动子（PCRE）的麝香酮诱导的转基因系统。
BioMed科技 - AAV，麝香酮 - 2024-02-16
Arthritis Rheumatol：Rituximab和环磷酰胺在治疗抗中性粒细胞胞浆抗体(ANCA)相关性血管炎(AAV)的长期安全性比较
Rituximab和环磷酰胺两种药物在治疗抗中性粒细胞胞浆抗体(ANCA)相关性血管炎(AAV)方面的效果相似
MedSci原创 - 环磷酰胺，抗中性粒细胞胞浆抗体 - 2023-10-09
CRISPR Journal：领先David Liu一个月，吉林大学李占军/赖良学率先开发出单个AAV递送的碱基编辑器
开发了一种名为 Cje3Cas9 的新型紧凑型 Cas9，可用于体内的高效基因编辑和腺嘌呤碱基编辑。
“生物世界”公众号 - 基因编辑疗法，碱基编辑器 - 2022-08-09
首个直接注入大脑的基因疗法上市；血友病AAV基因疗法临床试验效果显著；CAMP4融资1亿美元推进ASO疗法进入临床
占据绝大多数的A型和B型血友病是X染色体隐性遗传病，女性只有携带两个突变才会发病，而男性只有一个突变就会发病，因此绝大部分血友病患者为男性。
生物世界 - 血友病 - 2022-07-21
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