罕见儿科疾病（RPD）相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

FDA授予IVT-8086治疗骨肉瘤<font color="red">罕见</font><font color="red">儿科</font><font color="red">疾病</font>（<font color="red">RPD</font>）称号

FDA授予IVT-8086治疗骨肉瘤罕见儿科疾病（RPD）称号

IVT-8086是一种人源化单克隆抗体（mAb），对新型抗癌靶标（SFRP2，分泌型卷曲相关蛋白2）具有高度亲和力。

MedSci原创 - 骨肉瘤，分泌型卷曲相关蛋白2，IVT-8086 - 2020-09-30

FDA授予INV-101<font color="red">罕见</font><font color="red">儿科</font><font color="red">疾病</font>（<font color="red">RPD</font>）称号，用于治疗Prader-Willi综合征

FDA授予INV-101罕见儿科疾病（RPD）称号，用于治疗Prader-Willi综合征

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予该公司的主要化合物INV-101罕见儿科疾病（RPD）称号，用于治疗Prader-Willi综合征（PWS）。

MedSci原创 - Prader-Willi综合征，INV-101，罕见儿科疾病（RPD） - 2021-01-08

博生吉靶向B7-H3嵌合抗原受体T细胞注射液获得美国FDA<font color="red">罕见</font><font color="red">儿科</font><font color="red">疾病</font>（<font color="red">RPD</font>）认定

博生吉靶向B7-H3嵌合抗原受体T细胞注射液获得美国FDA罕见儿科疾病（RPD）认定

继博生吉医药科技（苏州）有限公司（以下简称“博生吉”）于2022年3月18日宣布其开发的靶向B7-H3的嵌合抗原受体（CAR）-T细胞注射液（研发代号：TAA06注射液）收到美

博生吉 - 博生吉 - 2022-04-22

FDA授予TK216“<font color="red">罕见</font><font color="red">儿科</font><font color="red">疾病</font>称号”，用于治疗尤因肉瘤

FDA授予TK216“罕见儿科疾病称号”，用于治疗尤因肉瘤

尤因肉瘤原于骨髓内的原始细胞，美国病理学家詹姆斯·尤因（James Ewing）于1921年首先报道。

MedSci原创 - FDA，尤因肉瘤，TK216 - 2020-10-07

Aruvant的镰状细胞病基因疗法ARU-1801获得FDA授予的<font color="red">罕见</font><font color="red">儿科</font><font color="red">疾病</font>资格称号

Aruvant的镰状细胞病基因疗法ARU-1801获得FDA授予的罕见儿科疾病资格称号

生物制药公司Aruvant今天宣布，美国食品药品管理局授予授予其ARU-1801治疗镰状细胞病的罕见儿科疾病资格称号（RPD）。

MedSci原创 - Aruvant，镰状细胞病，基因疗法，ARU-1801，罕见儿科疾病资格称号 - 2020-01-09

FDA授予Paxalisib治疗弥漫性内源性桥脑胶质瘤的<font color="red">罕见</font><font color="red">儿科</font><font color="red">疾病</font>疗法称号（RPDD）

FDA授予Paxalisib治疗弥漫性内源性桥脑胶质瘤的罕见儿科疾病疗法称号（RPDD）

澳大利亚肿瘤生物技术公司Kazia今日宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）已授予Kazia的Paxalisib治疗弥漫性内源性桥脑胶质瘤（DIPG）的罕见儿科疾病疗法称号（RPDD）。

MedSci原创 - 弥漫性内源性桥脑胶质瘤，RPDD，Paxalisib - 2020-08-07

神经母细胞瘤的治疗或迎突破性进展：Nivatrotamab获得FDA“孤儿药称号”和“<font color="red">罕见</font><font color="red">儿科</font><font color="red">疾病</font>称号”

神经母细胞瘤的治疗或迎突破性进展：Nivatrotamab获得FDA“孤儿药称号”和“罕见儿科疾病称号”

神经母细胞瘤（Neuroblastoma）是一种在特定神经组织中形成的癌症。它最常从一侧肾上腺开始，但也可以在颈部、胸部、腹部或脊髓中发展。症状包括骨痛、腹部、颈部或胸部肿块，或皮肤下无痛的蓝色肿块。

MedSci原创 - 神经母细胞瘤，孤儿药称号，FDA孤儿药称号，Nivatrotamab，罕见儿科疾病称号 - 2020-10-08

<font color="red">罕见</font>肾脏<font color="red">疾病</font>的影像鉴别

罕见肾脏疾病的影像鉴别

肾脏的肉瘤很少见，占肾恶性肿瘤1%-3％，其中60％为平滑肌肉瘤。原发性肾脏平滑肌肉瘤可来自肾被膜、肾盏、肾盂壁、肾内或肾门等处的平滑肌组织。

放射沙龙 - 肾脏肿瘤，肾脏平滑肌肉瘤 - 2022-10-05

<font color="red">罕见</font><font color="red">疾病</font>医疗平台上线已收集3000种<font color="red">罕见</font>病案例

罕见疾病医疗平台上线已收集3000种罕见病案例

瓷娃娃、早衰症、渐冻人……这些都是近年来为大众熟悉的罕见病，但还有更多的罕见病种连不少临床医生都未接触过。近日，华东师范大学与北京儿童医院集团合作共建的罕见疾病医疗平台(www.pediascape.cn/rare/)正式上线，目前已收集近3000种儿童和成人的罕见疾病，将为临床医生准确判断患儿症状提供大数据支持记者昨日独家获悉，由京沪两地儿童医院支持的儿童疾病平台也有望于今年6月上线。许多罕见

解放网 - 罕见病，医疗平台 - 2016-03-09

<font color="red">儿科</font>医生，口吃是发育<font color="red">疾病</font>还是心理<font color="red">疾病</font>？

儿科医生，口吃是发育疾病还是心理疾病？

很多宝妈发现自己宝宝在2~3岁这个阶段出现了“口吃”的问题，比如宝宝在和宝妈说话的时候常常重复某个字词或是说话前要犹豫上一段时间，急匆匆的就带孩子去医院看，怕影响孩子语言能力的发育，那么儿童口吃到底是发育疾病还是心理疾病呢

健康号 - 儿科，口吃，发育疾病，心理疾病 - 2019-08-04

《第二批<font color="red">罕见</font>病目录》公布，收录86种<font color="red">罕见</font><font color="red">疾病</font>

肾上腺素常被称为救命针　　　当小医生的时候经常会听副肾素就是它，不要小看这么小小的一支药，它在急危重症的抢救中起着不可替代的作用。当人体处于紧张的环境中，无论是兴奋还是恐惧，都会有肾上腺素水平升高，使心脏收缩加强，心跳加快使血压上升支气管扩张，促进呼吸作用，使糖和脂肪分解，使血糖升高。目的是保护我们身体的重要脏器，而当处于急危重症时，自身的调节不足以缓解病情，需要我们外源使用肾上腺素。肾上腺素作为

医学界儿科频道 - 肾上腺素 - 2016-09-06

<font color="red">罕见</font><font color="red">疾病</font>患者信息登记系统

罕见疾病患者信息登记系统

罕见病信息登记

MedSci原创 - 罕见病 - 2023-07-08

自体造血干细胞基因疗法OTL-203治疗I型黏多糖贮积症：获得FDA的孤儿药和<font color="red">罕见</font><font color="red">儿科</font><font color="red">疾病</font>称号

自体造血干细胞基因疗法OTL-203治疗I型黏多糖贮积症：获得FDA的孤儿药和罕见儿科疾病称号

接受治疗的患者随访一年，与基线水平相比，运动技能得到改善，认知评分稳定，并且生长正常。

MedSci原创 - 孤儿药，I型黏多糖贮积症，造血干细胞基因疗法OTL-203 - 2020-07-21

罕见疾病 SAPHO 综合征的治疗

由于发病率低，起病隐匿，SAPHO 常被误诊为感染性椎间盘炎，脊柱关节炎等疾病。部分患者于 1 年内完全好转，且几乎无复发，而部分患者反复发作，或病情持续活动。针对这一罕见综合征，来自意大利和英国的学者总结了既往的病例报道和研

MedSci原创 - SAPHO - 2018-12-20

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