FDA授予INV-101罕见儿科疾病（RPD）称号，用于治疗Prader-Willi综合征
2021-01-08 Allan MedSci原创
美国食品药品监督管理局（FDA）已授予该公司的主要化合物INV-101罕见儿科疾病（RPD）称号，用于治疗Prader-Willi综合征（PWS）。
Prader-Willi综合征（PWS）是最常见的肥胖综合征，发病机制是15号染色体长臂离散区域内的父源基因表达缺失，其原因包括父源染色体缺失或母源单亲二倍体。患者大多为散发病例。成人和儿童的主要临床特征包括过度摄食、性腺功能低下、发育迟缓和特征性面容。婴儿期最明显的表现是肌张力低下和喂养困难。
制药公司Inversago今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予该公司的主要化合物INV-101罕见儿科疾病（RPD）称号，用于治疗Prader-Willi综合征（PWS）。目前正在进行INV-101的I期研究，以评估其安全性、耐受性和药代动力学特征。
Inversago Pharma首席执行官兼创始人FrançoisRavenelle博士表示：“PWS患者的内源性大麻素系统过度活化，导致体重增加过多、食欲过旺和神经发育症状。因此，开发大麻素受体（CB1受体）反向激动剂为治疗Prader-Willi综合征提供了新思路”。
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