遗传性血管性水肿患者眼科手术麻醉一例
10年前在北京协和医院诊断为“遗传性血管性水肿（hereditary angioedema，HAE）”。
临床麻醉学杂志 - 遗传性血管性水肿，眼科，麻醉 - 2019-11-12
NEJM：反义疗法治疗遗传性血管性水肿，初见有效性端倪
IONIS-PKKRx和IONIS-PKK-LRx是研究性反义药物，旨在减少前激肽释放酶的产生。
MedSci原创 - 遗传性血管性水肿，反义疗法，IONIS-PKKRx和IONIS-PKK-LRx - 2020-09-03
CHMP支持Shire旗下Takhzyro用于预防遗传性血管性水肿的发作
Shire制药近日宣布，欧洲药品管理局的人用药品委员会（CHMP）采纳了积极意见，建议批准Takhzyro（lanadelumab）用于常规预防12岁及以上患者的复发性遗传性血管性水肿（HAE）发作。
MedSci原创 - Takhzyro，CHMP，血管性水肿 - 2018-10-21
NEJM：使用C1抑制剂预防遗传性血管性水肿
遗传性血管性水肿是致残的，潜在致命的疾病，是C1抑制蛋白的缺失（I型）或功能障碍（II型）所造成的的。皮下注射来抑CS1830可抑制C1活性提供有效的疾病预防手段。
MedSci原创 - 血管性水肿，C1抑制剂，临床研究 - 2017-03-23
NEJM：口服血浆激肽释放酶抑制剂预防遗传性血管性水肿
由此可见，每天一次口服125mg或更多剂量的BCX7353可使遗传性血管性水肿的发作率显著低于安慰剂。轻微的胃肠道症状是其主要的副作用。
MedSci原创 - 血浆激肽释放酶抑制剂，预防，遗传性血管性水肿 - 2018-07-26
AAAAI 2021：PHA121治疗遗传性血管性水肿（HAE）取得积极结果
在用PHA121治疗的所有受试者中，有25％的受试者报告了不良事件（AEs），与安慰剂的25％发生率相同。
MedSci原创 - 遗传性血管性水肿，PHA121 - 2021-02-21
FDA拒绝将Pharming公司的Ruconest用于预防遗传性血管性水肿
美国监管机构拒绝了Pharming公司的申请：将Ruconest的治疗范围扩大到预防遗传性血管性水肿（HAE）。美国食品和药物管理局（FDA）的完整回应函（CRL）要求其进行额外的临床试验，以进一步评估药物在这种情况下的有效性。
MedSci原创 - Ruconest，遗传性血管性水肿，预防 - 2018-09-23
FDA批准艾替班特(Firazyr)治疗遗传性血管性水肿(HAE)急性发作
（资料图） 8月25日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Firazyr (通用名：艾替班特)注射剂治疗年龄≥18岁成人的一种罕见疾病——遗传性血管性水肿（HAE）的急性发作。
艾替班特 - 2011-10-09
BioCryst启动BCX7353对遗传性血管性水肿患者的长期安全性试验
BioCryst于2018年2月28日宣布第一位患者入组BCX7353的长期安全性试验（APeX-S），以评估BCX7353的两种剂量强度，作为遗传性血管性水肿（HAE）患者的预防性治疗。HAE是一种罕见的、严重的、致命的遗传病症，可导致包括喉咙或气道在内的全身各处皮肤肿胀。
MedSci原创 - BCX7353，遗传性血管性水肿，安全性 - 2018-02-28
NEJM：Donidalorsen可降低遗传性血管性水肿发作风险改善患者生活质量
这项遗传性血管性水肿患者参与的小规模II期试验中，Donidalorsen治疗可显著降低患者血管性水肿发作率，提高生活质量
MedSci原创 - 遗传性血管性水肿，遗传性血管性水肿（HAE），Donidalorsen - 2022-03-17
Blood：C1抑制剂正常的遗传性血管性水肿的发病机制
血浆蛋白凝血因子XII（FXII）和血管舒张素酶原相互激活，形成蛋白酶FXIIa和血管舒张素的过程，通过表面(接触激活)增强，并受丝氨酸蛋白酶C1-抑制剂的调控。血管舒张素裂解大分子激肽原(HK)，释放血管活性肽缓激肽。遗传性血管水肿(HAE)患者因血管舒张素活性失调或血管舒张素酶原激活增多，导致软组织肿胀发作。
MedSci原创 - 遗传性血管性水肿，FXII，PK，血管舒张素 - 2019-01-16
Lancet：Garadacimab可有效预防C1酯酶抑制剂缺乏性遗传性血管性水肿患者的水肿发作
Garadacimab可显著降低 C1 酯酶抑制剂缺乏性遗传性血管性水肿患者的水肿发作，而且耐受性良好。
MedSci原创 - 遗传性血管性水肿，C1酯酶抑制剂，Garadacimab - 2022-03-04
JAMA：Cinryze用于遗传性血管性水肿有效时间长达2.6年
2012年7月27日，ViroPharma公司宣布常规预防性应用Cinryze（人C1酯酶抑制剂）对于大部分接受治疗的遗传性血管性水肿（HAE）的患者有效且长期使用安全。HAE是一种案件的，让人严重衰弱的，威胁生命的遗传性疾病，因为缺乏一种叫做C1抑制剂的血浆蛋白。文章题为HAE患者预防性应用纳米化过滤的C1抑制剂的有效性安全性。Bruce L.
网络 - Cinryze，遗传性血管性水肿 - 2012-09-17
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