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2021 神经元蜡样脂褐质沉积症<font color="red">2</font>型(<font color="red">CLN2</font>)的诊断,临床评估,治疗以及管理指南

2021 神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的诊断,临床评估,治疗以及管理指南

神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)是一种非常罕见的神经退行性溶酶体贮积病,由三肽基肽酶1(TPP1)缺乏引起。本文主要针对CLN2的诊断,临床评估,治疗以及管理提供循证指导建议。

Orphanet J Rare Dis.2021 Apr 21;16(1):185. - 神经元 - 2021-04-30

NAT MED:反义寡核苷酸治疗<font color="red">CLN</font>3 Batten病

NAT MED:反义寡核苷酸治疗CLN3 Batten病

CLN3 Batten病是一种常染色体隐性、神经退行性、溶酶体贮积性疾病,由CLN3编码的溶酶体膜蛋白的突变引起。目前,这种疾病没有能够改变疾病的治疗方法.

MedSci原创 - 罕见溶酶体贮积症 - 2020-07-29

2021 国际临床共识:神经元蜡样质脂褐质沉积症1型(<font color="red">CLN</font>1)的管理

2021 国际临床共识:神经元蜡样质脂褐质沉积症1型(CLN1)的管理

神经元蜡样质脂褐质沉积症1型(CLN1)是一种遗传性神经元变性疾病。多为常染色体隐性遗传。本文通过评估当前证据,针对CLN1的管理形成专家共识。

Pediatric Neurology - 神经元蜡样质脂褐质沉积症1型 - 2021-09-24

FDA批准了ABO-202基因疗法治疗<font color="red">CLN</font>1的研究性新药申请

FDA批准了ABO-202基因疗法治疗CLN1的研究性新药申请

Abeona是一家专注于基因和细胞疗法的生物医药公司,近日宣布已开始进行1/2期临床试验,以评估其新型基因疗法ABO-202治疗CLN1疾病的有效性。

网络 - ABO-202基因疗法,FDA,IND - 2019-05-22

Stem Cell Res:从患有非综合征性<font color="red">CLN</font>3相关视网膜变性患者中成功建立诱导性多能干细胞系

Stem Cell Res:从患有非综合征性CLN3相关视网膜变性患者中成功建立诱导性多能干细胞系

澳大利亚大学眼科与视觉科学中心的Zhang X近日在Stem Cell Res发表了一篇文章,他们建立了人源晚发性非综合征视网膜色素变性的iPSC细胞系LEIi004-A。

MedSci原创 - CLN3,视网膜变性,诱导性多能干细胞系 - 2018-05-19

PO<font color="red">2</font>、 PaO<font color="red">2</font>、SaO<font color="red">2</font>、PaO<font color="red">2</font>/FiO<font color="red">2</font>的临床意义

PO2、 PaO2、SaO2、PaO2/FiO2的临床意义

详述PO2、 PaO2、SaO2、PaO2/FiO2的临床意义

知行肺康复 - 2021-08-19

Circulation:房颤女性口服抗凝决策:CHA<font color="red">2</font>DS<font color="red">2</font>-VA or CHA<font color="red">2</font>DS<font color="red">2</font>-VASc评分?

Circulation:房颤女性口服抗凝决策:CHA2DS2-VA or CHA2DS2-VASc评分?

2018年2月,发表在《Circulation》的一项由丹麦和英国科学家进行的研究考察,女性性别是房颤患者卒中的风险调节因素而非风险因素:我们应该使用CHA2DS2-VA评分而非CHA2DS2-VASc

环球医学 - 房颤,抗凝 - 2018-04-20

654-<font color="red">2</font>为何叫“654-<font color="red">2</font>”?

654-2为何叫“654-2”?

医生:护士……,给这个患者打一支654-2。患者:你们医生就是神秘!打个针还要用密码交流!医生:……那么,654-2这个“密码”怎么来的呢?其天然品称为“654-1”,而用人工合成 方法制得的产品称“654-2”。它为拮抗M胆碱受体的抗胆碱药,654-1

医考之声 - 药物,疼痛,原因 - 2017-10-11

《Q<font color="red">2</font>(R<font color="red">2</font>):分析方法验证》中文版

《Q2(R2):分析方法验证》中文版

为推动ICH指导原则在国内的平稳落地实施,我中心拟定了《Q2(R2)/Q14指导原则实施建议》,同时组织翻译了Q2(R2)/Q14指导原则的中文版。

国家药品监督管理局药品审评中心 - 分析方法 - 2024-02-21

儿童器官功能障碍评分2(PELOD-2

器官功能障碍 - 2024-02-05

滤泡淋巴瘤国际预后指数2(FLIPI-2)

滤泡淋巴瘤 - 2023-08-27

FIO2 的 AaPO2(动脉血氧分压差)校正

动脉血氧分压 - 2023-05-26

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MedSci原创 - 2018-01-01

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