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Alnylam的RNAi疗法Vutrisiran获得FDA快速通道指定,治疗<font color="red">hATTR</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样变</font><font color="red">性</font>

Alnylam的RNAi疗法Vutrisiran获得FDA快速通道指定,治疗hATTR淀粉样变

RNAi疗法vutrisiran靶向和沉默特定的信使RNA,从而阻止野生型和突变型甲状腺素转运蛋白(TTR)的产生。

MedSci原创 - hATTR淀粉样变性,FDA快速通道指定,RNAi疗法vutrisiran - 2020-04-15

NEJM:悬雍垂<font color="red">淀粉</font><font color="red">样变</font><font color="red">性</font>-病例报道

NEJM:悬雍垂淀粉样变-病例报道

淀粉样变性病的特征是异常蛋白沉积在细胞外组织中。在疾病的轻链形式中,细胞外组织源自与浆细胞相关的免疫球蛋白轻链。

MedSci原创 - 淀粉样变性,悬雍垂 - 2020-08-06

病例报道|以腹水为首发表现的肝<font color="red">淀粉</font><font color="red">样变</font><font color="red">性</font>

病例报道|以腹水为首发表现的肝淀粉样变

淀粉样变性为引起腹水的罕见病因,可累及多器官,临床表现多样,预后差,易被漏诊。本例患者以腹水为首发表现,经多学科协作诊治后,最终确诊为肝淀粉样变性所致的肝窦阻塞综合征。消化科医师应重视腹水罕见病因的诊

消化界 - 腹水,淀粉样变性 - 2020-07-28

隐匿性气管<font color="red">淀粉</font><font color="red">样变</font><font color="red">性</font>全身麻醉1例

隐匿性气管淀粉样变全身麻醉1例

气道管理是临床麻醉的焦点问题,但是因气管病变带来的气道狭窄往往具有隐匿性的特点,常在重度狭窄时才能出现明显的临床症状,在症状不典型时,往往难以预估,给麻醉诱导气管插管带来了难以预料的风险。本文介绍1例术前无明显呼吸道症状、未诊断气管狭窄全身麻醉诱导的处理和分析。

国际麻醉学与复苏杂志 - 隐匿性,气管,淀粉样变性,全身麻醉 - 2020-03-03

JACC:PET可以预测心肌<font color="red">淀粉</font><font color="red">样变</font><font color="red">性</font>患者的预后

JACC:PET可以预测心肌淀粉样变患者的预后

目前,对于心肌淀粉样沉积程度的非侵入性评估是否能预测轻链(AL)心肌淀粉样变性患者的预后尚不清楚。本研究的目的旨在评估11C-PiB PET是否能预测AL心肌淀粉样变性的预后。本研究纳入分析了41名AL心肌淀粉样变性患者,主要终点事件是全因死亡、心脏移植和急性心衰的复合事件。分析结果显示,相比于对照,11C-PiB PET的摄入在心肌淀粉样变性患者中更高,并与免疫组化的淀粉沉积程度相符。在平均42

MedSci原创 - 心血管,心肌,淀粉样变性 - 2020-02-14

2020 CCS/CHFS立场声明:心脏<font color="red">淀粉</font><font color="red">样变</font><font color="red">性</font>的评估和管理

2020 CCS/CHFS立场声明:心脏淀粉样变的评估和管理

2020年3月,加拿大心血管学会(CCS)联合加拿大心衰学会(CHFS)共同发布了心脏淀粉样变性的评估和管理声明,本文主要针对心脏淀粉样变性的评估和管理提供指导建议,内容涉及心衰以及其他心血管并发症的

Can J Cardiol. 2020 Mar;36(3):322-334. - 心脏淀粉样变性 - 2020-03-18

NCCN临床实践指南:系统性轻链<font color="red">淀粉</font><font color="red">样变</font><font color="red">性</font>(2021.V1)

NCCN临床实践指南:系统性轻链淀粉样变(2021.V1)

2020年9月,美国国家综合癌症网络(NCCN)发布了系统性轻链淀粉样变性的临床实践指南(2021年V1版)。

NCCN官网 - 系统性轻链淀粉样变性 - 2020-09-20

《2020年加拿大心脏<font color="red">淀粉</font><font color="red">样变</font><font color="red">性</font>患者评估和治疗的联合立场声明》解读

《2020年加拿大心脏淀粉样变患者评估和治疗的联合立场声明》解读

2020 年3 月加拿大心血管学会联合加拿大心力衰竭学会在《Canadian Journal of Cardiology》发表了《心脏淀粉样变性患者评估和治疗的联合立场声明》(下称声明)。这是全球首次

心电与循环.2020.39(4):321-325. - 心脏淀粉样 - 2020-08-17

英国NICE批准Alnylam的基因干扰药物Onpattro用于治疗<font color="red">hATTR</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样变</font><font color="red">性</font>

英国NICE批准Alnylam的基因干扰药物Onpattro用于治疗hATTR淀粉样变

英国国家健康与护理卓越研究所(NICE)在2018年12月发布 "否"之后,重新建议使用Alnylam的Onpattro(patisiran)治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性病(hATTR淀粉样变性)。

MedSci原创 - Alnylam,基因干扰药物,Onpattro,hATTR淀粉样变性 - 2019-07-10

强生提交Darzalex皮下注射剂新适应症上市申请,治疗轻链<font color="red">淀粉</font><font color="red">样变</font><font color="red">性</font>

强生提交Darzalex皮下注射剂新适应症上市申请,治疗轻链淀粉样变

9月10日,杨森公司宣布向FDA提交了Darzalex Faspro(daratumumab/hyaluronidase-fihj)皮下注射剂的补充生物制品许可申请,用于治疗轻链淀粉样变性患者。

医药魔方 - 肾脏,强生,轻链淀粉样变性 - 2020-09-11

抗CD38抗体-药物偶联物(ADC)STI-6129治疗<font color="red">淀粉</font><font color="red">样变</font><font color="red">性</font>:FDA已批准IND

抗CD38抗体-药物偶联物(ADC)STI-6129治疗淀粉样变:FDA已批准IND

Sorrento制药公司今日宣布,美国FDA已批准STI-6129治疗淀粉样变性的研究性新药申请(IND)。

MedSci原创 - 淀粉样变性,STI-6129 - 2020-05-27

Lancet Neurol:Patisiran治疗遗传性转甲状腺素蛋白<font color="red">淀粉</font><font color="red">样变</font><font color="red">性</font>长期效果及安全性研究

Lancet Neurol:Patisiran治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变长期效果及安全性研究

在为期12个月的长期研究中,遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者接受Patisiran治疗后可维持临床改善,且安全性良好

MedSci原创 - Patisiran,遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2020-11-17

辉瑞罕见病创新药维万心®在中国获批,助力转甲状腺素蛋白<font color="red">淀粉</font><font color="red">样变</font><font color="red">性</font>心肌病治疗

辉瑞罕见病创新药维万心®在中国获批,助力转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病治疗

辉瑞公司今日(10月9日)宣布,中国国家药品监督管理局已经批准维万心®(氯苯唑酸软胶囊,Vyndamax®,61mg)用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)。

医谷网 - 维万心 - 2020-10-09

2020专家共识建议:改善ATTR<font color="red">淀粉</font><font color="red">样变</font><font color="red">性</font>伴多发性神经病的诊断

2020专家共识建议:改善ATTR淀粉样变伴多发性神经病的诊断

淀粉样转甲状腺蛋白(ATTR)淀粉样变性伴多发性神经病(PN)是一种进行性的全身性疾病。本文主要针对改善ATTR淀粉样变性伴多发性神经病的诊断提出了详细建议。

网络 - ATTR淀粉样变性伴多发性神经病 - 2020-01-18

2020专家共识建议:改善ATTR淀粉样变伴多发性神经病的诊断

淀粉样转甲状腺蛋白(ATTR)淀粉样变性伴多发性神经病(PN)是一种进行性的全身性疾病。本文主要针对改善ATTR淀粉样变性伴多发性神经病的诊断提出了详细建议。

J Neurol. 2020 Jan 6. - ATTR淀粉样变性伴多发性神经病 - 2020-01-17

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