Lancet:Ataluren用于杜氏肌营养不良的治疗
研究发现,大部分杜氏肌营养不良症患者接受Ataluren治疗后症状无显著改善,但对于基线6MWD测试成绩300-400m之间的患者,治疗显示出显著的效果。
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良,Ataluren,6MWD - 2017-07-18
中国假肥大型肌营养不良症诊治指南
假肥大型肌营养不良症(pseudohypertrophy muscular dystrophy)包括杜兴型肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)和贝克型肌营养不良症
神经科空间 - 肌营养不良 - 2016-08-16
JACC:干细胞治疗肌营养不良的实验研究
尽管心肌病已经成为Duchenne肌营养不良(DMD)的主要死因,但是目前尚无有效治疗手段。本研究的目的旨在利用DMD患者特异性人诱导多能干细胞(hiPSC)来源的心肌细胞来探究可能的药物治疗手段。
MedSci原创 - 心血管,干细胞,肌营养不良症 - 2020-03-16
Science:新型基因编辑技术进展——成功阻断肌营养不良
图片来源:medicalxpress.com 近日,一项刊登在国际杂志Science上的研究论文中,来自美国西南医学中心的研究人员通过研究,利用一种新型的基因编辑技术成功地在年轻小鼠中阻断了杜氏肌营养不良DMD是男孩儿中常见的一种严重形式的肌营养不良症,主要特点为
生物谷 - 基因编辑,肌营养不良,CRISPR/Cas9 - 2016-01-05
《中国假肥大型肌营养不良症诊治指南》解读
本文介绍《中国假肥大型肌营养不良症诊治指南》的写作背景和写作框架,对指南的概述、诊断、治疗和预防的写作思路的详略取舍理由进行阐述,有利于读者对指南的理解。此外,对Duchenne型肌营养不良症的特征性术语如“腓肠肌假性肥大”、“Gowers征”和重要检查如血清肌酸激酶测定,以及Duchenne型肌营养不良症命名由来进行详细解读,以加深读者对疾病的认识。
中国现代神经疾病杂志.2018.18(7 - 假肥大型肌营养不良症 - 2018-08-07
Neurology:Eteplirsen治疗杜氏肌营养不良长期疗效研究
研究证实,Eteplirsen长期治疗可诱导肌细胞穿透、外显子跳跃并促进新的肌萎缩蛋白表达
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良,DMD,Eteplirsen - 2018-05-12
Nature:肌营养不良可咋整?CRISPR带来治疗新曙光
肌营养不良是一种遗传性肌肉消耗疾病,临床表现为不同程度的骨骼肌肉萎缩,严重时甚至累及心肌。据不完全统计,全球大约每3600个男孩中就有一个患有这种疾病,一般患者的寿命只有二十多岁。
生物探索 - 肌营养不良,CRISPR,基因编辑 - 2019-07-31
2023 巴西共识建议:杜氏肌营养不良(更新版)
杜氏肌营养不良(DMD)是儿童最常见的肌营养不良,本文主要针对杜氏肌营养不良的管理提供共识指导建议。
Arq Neuropsiquiatr - 杜氏肌营养不良 - 2023-03-21
PNAS:如何无创监测Duchenne肌营养不良症疾病进展
在最近的一项研究中,来自斯坦福大学医学院的研究人员描述了一种在DMD的mdx模型中无创评估疾病进展的新方法。
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良,疾病监测 - 2018-07-11
NAT CELL BIOL:干细胞治疗杜氏肌营养不良症
已有的研究显示,人多能干细胞(hPSC)可以被定向分化成骨骼肌祖细胞(SMPC)。然而,相对于人胎儿或成人的卫星细胞(骨骼肌干细胞),hPSC-SMPC的肌原性仍不清楚。
MedSci原创 - 肌肉,干细胞,肌萎缩 - 2017-12-19
NATURE:如何不依赖突变治疗肌营养不良症?
神经肌肉疾病通常由大的,结构复杂的基因中的异质突变所引起。靶向代偿性修饰基因可能有益于改善疾病表型。
MedSci原创 - 肌营养不良 - 2019-07-27
《中国假肥大型肌营养不良症诊治指南》解读
本文介绍《中国假肥大型肌营养不良症诊治指南》的写作背景和写作框架,对指南的概述、诊断、治疗和预防的写作思路的详略取舍理由进行阐述,有利于读者对指南的理解。此外,对Duchenne型肌营养不良症的特征性术语如“腓肠肌假性肥大”、“Gowers征”和重要检查如血清肌酸激酶测定,以及Duchenne型肌营养不良症命名由来进行详细解读,以加深读者对疾病的认识。
中国现代神经疾病杂志.2018.18(7):475-479. - 假肥大型肌营养不良症 - 2018-08-07
2016 AAN实践指南:杜氏肌营养不良的激素疗法
2016年2月,美国神经病学学会(AAN)发布了杜氏肌营养不良的激素疗法指南。
Neurology. 2016 Feb 2;86(5):465-72. - 杜氏肌营养不良,激素疗法 - 2016-02-02
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