Astellas的基因疗法再次受到打击
该公司针对 DMD 的基因治疗方法使用编码修饰的 U7 snRNA 的 AAV 载体来提供反义序列，该序列旨在诱导细胞跳过抗肌萎缩蛋白基因中错误或错位的遗传密码，从而恢复功能性抗肌萎缩蛋白的产生。
MedSci原创 - Duchenne 肌营养不良症，AT702 - 2022-04-24
Cell：DNA损伤揭示抗癌新疗法
的损伤还是入侵病毒外源DNA的损伤依然是个谜底，近日刊登在国际杂志Cell上的一篇研究论文中，来自索尔克研究所的研究人员通过研究揭示了细胞反应系统精确区分上述两种威胁的机制，相关研究或可帮助开发新型的癌症选择性病毒疗法
生物谷 - DNA损伤，抗癌，基因表达 - 2015-09-06
基因疗法首次治愈镰状细胞病
这是基因疗法首次用于治疗常见遗传病。1、镰刀型红细胞贫血症在美国约 9 万人患有镰刀型红细胞贫血症，该病主要发生在黑色人种中。在世界范围内每年约有 275，000 个新生儿患有这种疾病。
生物 360 - 基因疗法，镰状细胞病，贫血 - 2017-03-03
基因疗法有望治疗多种人类顽疾
上个世纪九十年代，基因疗法首次用于治疗“重度联合免疫缺陷症”（SCID），至今已经进行了两千余例的人体试验。早期临床试验结果表明，基因疗法在治疗白血病、血友病、地中海贫血、帕金森症、阿尔茨海默病等上效果显著，甚至能够令盲人重获光明，而更多的动物模型试验显示，基因治
生物谷 - 基因疗法 - 2017-01-20
日本研发病毒抗癌疗法
此外，杏林大学将划时代的治疗方法和话题中的癌症免疫疗法相结合，提高了治疗效果，同时能抑制副作用。在癌细胞发生转移和复发，抗癌药物也不起作用的情况下，“病毒抗癌疗法”将作为新的治疗方法，争取实现实用化。
环球网 - 病毒抗癌 - 2018-06-14
矾藤痔注射疗法专家共识
注射疗法是治疗痔病的一种传统方法，具有简单、微创、疗效确切的临床优势。矾藤痔注射液是彝族治痔的经典药物，由黄藤素、赤石脂、白矾三种成分组成，具有“双重固脱，治脱不留瘀”的作用特点。矾藤痔注射疗法已有15 年的临床应用历史，实践证明其是一种治疗痔病和直肠脱垂的安全高效的治疗方案，为了获得更好的临床效果，规范矾藤痔注射疗法临床操作，中华中医药学会肛肠分会/ 中国中医药研究促进会肛肠分会专家成员共同讨论
CJCM 中医临床研究. 2018,10 - 矾藤痔注射疗法 - 2018-08-18
第148届美国神经学协会年会（ANA 2023）：慢性脑血管病患者间质自由水增加和血脑屏障破坏与认知能力差独立相关
在患有慢性脑血管病和既往卒中的患者中，间质游离水和血脑屏障通透性的变化与认知表现独立相关。这些生物标志物可能有助于我们了解VCID的发病机制和进展。
MedSci原创 - 认知能力，血脑屏障，慢性脑血管病，间质自由水 - 2023-09-19
Zellweger谱系障碍：胆酸疗法｜疑难探究
Zellweger谱系障碍(ZSD)是一组常染色体隐性疾病，由过氧化物酶体生物发生必需的13个PEX基因中任何一个的双等位基因致病变异引起。
神经科学论坛 - Zellweger谱系障碍，胆酸疗法 - 2023-06-25
Nature：广谱的抗HIV中和抗体疗法优于抗HIV反转录的鸡尾酒疗法
广谱的抗HIV的中和抗体疗法不同于传统的抗反转录的鸡尾酒疗法，能够引起长期的CD8 T细胞的免疫机制从而抑制HIV病毒量。
MedSci原创 - HIV，中和抗体，抗反转录治疗 - 2017-03-16
CAR-T疗法获得欧盟批准
在诺华的Kymriah和Gilead的Yescarta都获得人类医疗产品委员会（CHMP）的支持之后，该阶段已获欧洲首批嵌合抗原T细胞疗法（CAR-T）的批准。CAR-T疗法提供了一种新的治疗方法，因为它是专门为每个患者制
MedSci原创 - CAR-T疗法，欧盟批准 - 2018-07-02
BMJ：顺势疗法——医生应该推荐吗？
在各种医学类型中，顺势疗法是最令人费解的。顺势疗法最初是由德国医生Hahnemann提出的。顺势疗法最惹人争议的一点是许多药物被高度稀释。这一点是最主要的科学关注点。因此许多人认为顺势疗法对于治疗疾病并不奏效，因为其本身就是起不了作用的。来自英国的两位专家就这一问题提出了自己的观点。
MedSci原创 - 顺势，疗法，医生 - 2015-07-19
Lancet Respir Med：联合疗法vs.单一疗法治疗肺动脉高压的临床疗效
背景关于联合靶向疗法与单一疗法治疗肺动脉高血压(PAH)的效果，一些随机对照研究和荟萃分析的结果相互矛盾。为此，研究人员采用了系统回顾和荟萃分析来评估PAH特殊疗法与单一疗法对治疗严重PAH患者的效果。方法研究人员搜集了MEDLINE、Embase和科克伦图书馆等1990年1月1日至2015年5月31日发表评估PAH特殊结合疗法与PAH单一疗法治疗患者（年龄超过12岁）的前瞻性随机对照研究（实验
MedSci原创 - 肺动脉高压，单一疗法，恶化 - 2016-02-28
日本研发新型癌症治疗法
癌症是现代医学面临的顽症，日本在癌症诊断、治疗方面一直居于世界领先水平。据日本《朝日新闻》报道，日本即将在年内研制出新型治疗癌症的方法，效果值得期待，与惯用的癌症治疗方法有所不同，该方法是利用人体免疫系统本身的攻击力以达到控制癌细胞增殖得目的。研发该方法的小野药品工业已于2013年年末向日本厚生劳动
日本新华侨报网 - 癌症治疗，Nivolumab，免疫系统 - 2014-02-20
NEJM：严重血友病的基因疗法
最近，圣裘德儿童研究医院、伦敦大学学院（UCL）和皇家自由医院开发的一种基因疗法，通过提供一种安全可靠的凝血蛋白Factor IX，改变了严重血友病B患者的生活，可让一些患者选择一种更积极的生活方式。在这项研究中，参与者接受了三分之一剂量的基因疗法，用一种改良的
生物通 - 血友病，基因疗法 - 2014-11-24
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