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J INTERN MED:<font color="red">急性</font><font color="red">肝</font><font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>和癌症的风险!

J INTERN MED:急性卟啉和癌症的风险!

与一般人群相比,该荟萃分析证实了AHP与较高的PLC的风险相关。并且,女性患者的风险要比男性大。AHP与肾脏肿瘤和子宫内膜癌之间的相关性应该进行进一步的研究。

MedSci原创 - 急性肝卟啉症,癌症,风险 - 2017-08-20

2017 <font color="red">急性</font><font color="red">肝</font><font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>的评估和长期管理建议

2017 急性卟啉的评估和长期管理建议

急性卟啉是由于卟啉代谢紊乱所引起的间歇发作性腹痛、呕吐、便秘及神经精神症状等一系列症候群。由于其临床表现于其他临床常见病症相似,其诊断经常错过或延迟。本文的主要目的是为急性卟啉患者的监测和管理提供框架从而确保患者得到最优结局。

Hepatology. 2017 Jun - 急性肝卟啉症 - 2017-09-08

J INTERN MED:<font color="red">急性</font><font color="red">肝</font><font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>患者发生原发性肝癌的风险

J INTERN MED:急性卟啉患者发生原发性肝癌的风险

该研究证实了较高的原发性肝癌风险,并确定了与临床和生化AIP活动密切相关。对50岁以上有活动性AIP病史的患者应进行定期原发性肝癌监测。

MedSci原创 - 原发性肝癌,急性肝卟啉症 - 2022-02-09

RNAi疗法givosiran治疗<font color="red">急性</font><font color="red">肝</font>性<font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>的晚期研究达到主要终点

RNAi疗法givosiran治疗急性卟啉的晚期研究达到主要终点

Alnylam制药本周三(2019年3月6日)报道,用于治疗急性卟啉(AHP)的研究性RNAi疗法givosiran的III期研究符合其主要疗效终点和许多次要目标。

网络 - 肝性卟啉症,givosiran,RNAi - 2019-03-07

FDA批准Alnylam的RNAi疗法givosiran治疗罕见遗传病——<font color="red">急性</font><font color="red">肝</font><font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>

FDA批准Alnylam的RNAi疗法givosiran治疗罕见遗传病——急性卟啉

美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Alnylam Pharmaceuticals 公司的givosiran用于治疗患有急性卟啉的成年患者,这是一种遗传性疾病,患者的血红素生成过程中形成有毒的卟啉分子结合血液中的氧气

MedSci原创 - FDA批准,Alnylam,RNAi疗法,givosiran,遗传性罕见病,急性肝卟啉症 - 2019-11-23

NEJM:Givosiran治疗<font color="red">急性</font>间歇性<font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>

NEJM:Givosiran治疗急性间歇性卟啉

Givosiran治疗可降低急性间歇性卟啉患者发病率

MedSci原创 - givosiran,急性间歇性卟啉症,ALAS1 - 2020-06-11

Alnylam的RNA干扰药物Givlaari作为欧盟首例治疗<font color="red">急性</font><font color="red">肝</font><font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>的药物,获得了CHMP的积极评价

Alnylam的RNA干扰药物Givlaari作为欧盟首例治疗急性卟啉的药物,获得了CHMP的积极评价

Alnylam Pharmaceuticals的RNAi治疗药物Givlaari(givosiran),获得欧洲药品管理局的人用药品管理委员会(CHMP)的积极意见,用于治疗12岁以上的成人和青少年的急性卟啉

MedSci原创 - Alnylam,RNA干扰药物,Givlaari,欧盟,急性肝卟啉症,CHMP,积极评价 - 2020-02-02

Alnylam的第二款RNAi药物Givlaari,获得欧盟批准治疗<font color="red">肝</font><font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>

Alnylam的第二款RNAi药物Givlaari,获得欧盟批准治疗卟啉

Alnylam的Givlaari获得欧洲委员会批准用于治疗急性卟啉,这是Alnylam公司第二种在欧洲获批的RNA干扰(RNAi)药物。该RNAi药物靶向氨基乙酰丙酸合酶1(ALAS1)基因。

MedSci原创 - Alnylam,第二款RNAi药物,Givlaari,欧盟批准,肝卟啉症 - 2020-03-05

Hepatology:<font color="red">急性</font><font color="red">肝</font>衰竭导致出血并发<font color="red">症</font>

Hepatology:急性衰竭导致出血并发

出血并发是严重系统性炎症的标志,而非凝血功能障碍,预示预后不良

MedSci原创 - 肝衰竭,出血,并发症,血小板,输血,INR - 2017-12-06

Hepatology:<font color="red">急性</font><font color="red">肝</font>衰竭的出血并发<font color="red">症</font>

Hepatology:急性衰竭的出血并发

尽管有明显的出血症状,但ALF患者发生临床上明显的出血并不常见;ALF患者的出血并发是全身严重炎症的标志,而不是凝血障碍疾病,提示预后不良。

MedSci原创 - 急性肝衰竭,出血,血小板 - 2018-04-24

<font color="red">急性</font>间歇性<font color="red">卟啉</font>病的治疗及进展

急性间歇性卟啉病的治疗及进展

对于罕见病AIP的治疗,近年来取得了重大进展,基因治疗已成为罕见病的潜在的治疗方式。

临床肝胆病杂志 - 急性间歇性卟啉病 - 2021-12-28

靶向RNA干扰疗法能有效减少<font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>发作

靶向RNA干扰疗法能有效减少卟啉发作

急性卟啉(Acute Hepatic Porphyrias,AHP)是一种罕见的代谢紊乱,主要是常染色体显性遗传,由负责血红素合成的八种酶之一的遗传突变引起。急性卟啉包括若干亚型:急性间歇性卟啉(acute intermittent porphyria, AIP),遗传性卟啉病(hereditary coproporphyria, HCP)和斑驳卟啉

药明康德 - RNA干扰,卟啉症 - 2017-06-02

J Hepatology: 肝细胞β-连环蛋白的丧失可以保护小鼠免于实验性<font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>相关的<font color="red">肝</font>损伤

J Hepatology: 肝细胞β-连环蛋白的丧失可以保护小鼠免于实验性卟啉相关的损伤

卟啉(Porphyrias)是由血红素生物合成酶的异常引起的,它可导致肝硬化和肝细胞癌。在小鼠中,这种疾病可以通过给予含有3,5-二乙氧基羰基-1,4-二氢可乐定(DDC)的饮食来进行模型制作,该饮食引起卟啉中间体的积累,导致肝胆损伤。

MedSci原创 - heme,biosynthesis,Porphyrin,Ductular,proliferation - 2018-12-17

关注罕见病“红细胞生成性原<font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>及X连锁<font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>”:已启动MT-7117全球III期临床试验

关注罕见病“红细胞生成性原卟啉及X连锁卟啉”:已启动MT-7117全球III期临床试验

三菱田边制药株式会社今日宣布,已开始进行MT-7117[一种选择性黑皮质素1受体(MC1R)激动剂]的全球III期临床试验,旨在治疗具有光毒性史的红细胞生成性原卟啉及X连锁卟啉患者。

MedSci原创 - 红细胞生成性原卟啉症,MT-7117 - 2020-06-15

Hepatology:<font color="red">急性</font><font color="red">肝</font>损伤/<font color="red">肝</font>衰竭患者降氨新研究!

Hepatology:急性损伤/衰竭患者降氨新研究!

目前,脑水肿仍然是急性肝功能衰竭(ALF)患者发病和死亡的重要原因,并且其与血氨水平的升高有关。近期,一项发表在杂志Hepatology上的研究评估了OPA在ALF和急性损伤(ALI)患者(包括肾衰竭患者)中的安全性、耐受性和药代动力学。此项研究共招募了47例ALI/ALF和氨≥60μM

MedSci原创 - 急性肝损伤,急性肝衰竭,氨 - 2017-11-02

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