JNNP:那他珠单抗对多发性硬化患者工作情况的作用

在随机对照试验（RCT）1 2和数据研究中，已证明那他珠单抗在减缓多发性硬化（MS）残疾进展和降低疾病活动方面非常有效，但很少有研究评估了那他珠单抗对患者报告结果的影响，特别是与其他疾病治疗（DMT）相比。大多数随机对照试验将单个DMT与单个对照或安慰剂进行比较。MS症状可严重影响MS患者的日常生活活动、劳动力参与和生活质量。了解不同DMT对症状、生活质量和就业结果的影响可为治疗选择提供信息。

先前研究了2010年至2015年期间使用DMT的人群中DMT对治疗结果的影响。 研究表明，使用芬戈利莫和纳塔单抗治疗的人， 有可能改善了他们的就业结果。然而，由于缺乏前瞻性测量的工作结果和疾病特征，该研究容易产生偏差。因此，本研究前瞻性地收集了2015年至2017年澳大利亚多发性硬化症纵向研究（AMSLS）中患者报告的数据。旨在比较那他珠单抗与其他DMT在治疗多发性樱花症症状严重程度、健康相关生活质量、残疾、自我评估疾病进展和就业结果。本文发表在《神经病学，神经外科学和精神病学杂志》上（Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry）。

AMSLS是2002年建立的基于调查的队列研究。AMSLS的招募正在进行，并在澳大利亚MS和澳大利亚所有州和地区MS组织的协助下进行。该研究包括约3000名活跃参与者，他们被证明是澳大利亚MS人群的代表。本研究使用了2015年、2016年和2017年AMSLS药物和病程调查的数据。总体而言，1985名参与者（61.8%）对2015年调查做出了回应（发出了3208份邀请）；1699人（54.8%）回应了2016年的调查（发送了3098份邀请）；1740人（64.8%）回复了2017年的调查（发送了2687份邀请）。为了评估潜在的参与偏差，比较了受邀者（n=3547）中对三项调查中的任何一项做出回应的人（n=2577）和对调查中的所有调查都没有做出回应的（非回应者，n=970）。与非受访者相比，对调查做出回应的人年龄稍大（55.3岁vs 54.1岁，p=0.005），自诊断以来MS持续时间稍短（14.1岁vs 15.0岁，p=0.006），教育水平较高（36.7%vs 31.2%大学学位，p=1.004）。未发现性别差异（p=0.965）。

治疗组之间的严重性的影响差异

将使用DMT的人纳入分析（2015年n=1309，2016年n=1189，2017年n=1229）。那他珠单抗与许多症状的严重程度和工作效率损失随时间的改善或总体改善趋势相关。与任何其他DMT相比，在23名患者报告的结果中，有8名患者的那他珠单抗在一段时间内具有更好的效果，另有6名患者观察到类似的效果方向，证明了一致性。在痉挛、疲劳、疼痛、抑郁感、残疾、欧洲生活质量五维度指数、呈现状态和工作状态方面没有差异。与任何其他DMT相比，那他珠单抗在任何结果方面的表现均未随时间显著恶化。当前研究的一个主要优势是澳大利亚多发性硬化症患者的AMSLS队列的广泛性和代表性。因为并非所有受邀人员都参与了每项调查，与未参与调查的人相比，参与调查的人员年龄稍大，疾病持续时间略短，受教育程度较高，且一般无性别差异。 与其他DMT相比，那他珠单抗与健康和就业结果的恶化率显著降低相关，包括在改善自我评估疾病进展方面的优越效果，13例中有6例改善 MS症状得到评估，并减少了工作效率的损失，主要是由于缺勤减少。这一新信息有助于神经科医生和MS患者的治疗选择决策过程。鉴于生产力损失是MS疾病成本研究中间接成本的最大来源之一，在未来的成本效益分析中应考虑纳他珠单抗对就业结果的相关有益影响。

在这项大型前瞻性队列研究中，与其他DMT相比，那他珠单抗与许多患者报告的健康和就业结果随着时间的推移具有更高的结果。这些发现可能影响临床实践中的治疗选择和未来的治疗成本效益分析。