PXT3003治疗1A型Charcot-Marie-Tooth病（CMT1A），将开展关键临床开发计划
2021-02-02 Allan MedSci原创
1A型Charcot-Marie-Tooth病是遗传性周围神经病的最常见亚型，估计患病率为1/5000。患者患有感觉缺陷、肌肉无力和脚畸形。目前尚无批准用于这种疾病的治疗方法。
1A型Charcot-Marie-Tooth病是遗传性周围神经病的最常见亚型，估计患病率为1/5000。患者患有感觉缺陷、肌肉无力和脚畸形。目前尚无批准用于这种疾病的治疗方法。
生物制药公司Pharnext SA近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其研究性药物PXT3003治疗1A型Charcot-Marie-Tooth病（CMT1A）的研究性新药（IND）申请。
PREMIER试验将在轻度至中度CMT1A患者中进行，预计将招募来自全球50个中心的约350例受试者。Pharnext也正在与FDA进行PREMIER III期试验的特殊方案评估（SPA）。
PXT3003是巴氯芬、纳曲酮和山梨糖醇的新型固定剂量组合。PXT3003能够下调PMP22蛋白的过表达，从而改善异常周围神经中神经元的信号传导。PXT3003还可能对其他神经细胞类型（如轴突、神经肌肉接头或肌肉细胞）产生积极影响。在II期和III期（PLEO-CMT）临床研究和临床前研究中，PXT3003已显示出令人鼓舞的结果。
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