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国家药监局药审中心关于发布《罕见病酶替代疗法药物非临床研究指导原则(试行)》的通告(2024年第17号) 指导原则 CN

为科学指导和规范用于罕见病的酶替代疗法药物的非临床研究与评价,促进罕见病治疗药物的研发,药审中心组织制定了《罕见病酶替代疗法药物非临床研究指导原则(试行)》。

罕见病超药品说明书用药专家共识(血液系统·2024年版) 共识 CN

2024-02-22

广东省药学会

本共识旨在提供血液系统罕见病诊疗中常用且有参考价值的药品超说明书使用的循证医学证据,规范相关药品超说明书使用,加强特殊人群个体化治疗中的药学监督管理。

罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则(试行) 指导原则 CN

为指导和规范罕见病基因治疗产品的临床试验设计,药审中心组织起草了《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则》。

FDA指南:罕见病:药物和生物制品开发的考虑因素 指南 EN

本指南旨在通过讨论罕见病药物开发中常见的特定问题,帮助用于治疗罕见病的药物和生物制品的申办者开展高效和成功的药物开发项目。

FDA 指南:罕见疾病的开发药物和生物产品的考虑因素 指南 EN

本指南旨在通过对罕见病药物开发中常见问题的讨论,帮助治疗罕见病的药物和生物制品的申办者进行有效和成功的药物开发计划。

中国Ehlers⁃Danlos综合征诊疗指南 指南 CN

2023-12-16

暂无更新

Ehlers-Danlos综合征(EDS)是一组具有临床和遗传异质性的结缔组织疾病,通常累及全身多系统,属于罕见病的一种。

《Ⅰ型神经纤维瘤病多学科诊治指南(2023版)》解读 解读 CN

2023-11-18

暂无更新

最近我国罕见病联盟撰写并发表《Ⅰ型神经纤维瘤病多学科诊治指南(2023版)》,文章就其基因诊断、手术注意事项和骨科相关临床症状方面展开解读,以期推动该指南的临床应用。

关于公开征求《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则(征求意见稿)》意见的通知 指导原则 CN

近年来,我中心收到多个罕见病基因治疗产品的沟通交流和临床试验申请。为指导和规范罕见病基因治疗产品的临床试验设计,国家药品监督管理局药品审评中心起草了《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则》。

青少年成人脊髓性肌萎缩症临床诊疗指南(第三部分) 指南 CN

基于循证医学原则,来自全国多家SMA 诊疗中心的多学科专家经过充分讨论,达成一致意见,为SMA 临床规范化诊疗提供重要依据。本指南为指南的第三部分。

儿童罕见病诊疗同质化管理模式专家建议 共识 CN

儿童罕见病诊疗同质化管理模式专家建议旨在为儿童罕见病临床诊疗管理体制建设区域同质化提供参考。

Ⅰ型神经纤维瘤病多学科诊治指南(2023版) 指南 CN

中国罕见病联盟Ⅰ型神经纤维瘤病多学科诊疗协作组联合国内相关专业人士,共同制定本指南,旨在提高NF1诊疗水平,为患者提供同质化医疗服务。

中国蕈样肉芽肿诊疗及管理专家指南 指南 CN

本指南参考国外国内的最新研究成果,结合中国的实际情况和专家经验制定,旨在规范中国MF的诊断、治疗与管理流程。

Phelan-McDermid综合征咨询的共识建议: 特别注意复发风险和环22号染色体 共识 EN

本文着重于对Phelan-Mcdermid综合征(PMS)的遗传咨询,PMS是一种罕见的神经发育障碍。欧洲PMS综合征联盟发布此篇共识作为Phelan-Mcdermid综合征的遗传咨询指南

老年骨关节炎及骨质疏松症诊断与治疗社区管理专家共识(2023版) 共识 CN

本共识涉及OA及OP的诊断、风险筛查、患者自我测评、社区治疗及适宜诊疗模式,以期为中老年人群OA与OP的社区管理提供临床指导与帮助。

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