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首个LNP-mRNA体内遗传性血管性水肿(HAE)的基因编辑治疗,终身只需一次治疗!

首个LNP-mRNA体内遗传性血管性水肿(HAE)的基因编辑治疗,终身只需一次治疗!

2024年6月2日,由CRISPR基因编辑技术奠基人、诺奖得主詹妮弗·杜德娜(Jennifer Doudna)创立的基因编辑治疗公司

网络 - 遗传性血管性水肿 - 2024-06-04

一文讲清楚12 个凝血因子

一文讲清楚12 个凝血因子

凝血因子是血浆与组织中直接参与凝血的物质的统称。

检验科之窗 - 血浆,凝血因子 - 2023-12-19

JAMA:Lanadelumab治疗I或II型遗传性血管水肿

JAMA:Lanadelumab治疗I或II型遗传性血管水肿

Lanadelumab可显著降低I或II型遗传性血管水肿的发作次数

MedSci原创 - 遗传性血管水肿,lanadelumab,活性血浆激肽释放酶 - 2018-11-28

NEJM:反义疗法治疗遗传性血管性水肿,初见有效性端倪

NEJM:反义疗法治疗遗传性血管性水肿,初见有效性端倪

IONIS-PKKRx和IONIS-PKK-LRx是研究性反义药物,旨在减少前激肽释放的产生。

MedSci原创 - 遗传性血管性水肿,反义疗法,IONIS-PKKRx和IONIS-PKK-LRx - 2020-09-03

Dyax公司遗传性血管水肿新药DX-2930收获FDA突破性药物资格

Dyax公司遗传性血管水肿新药DX-2930收获FDA突破性药物资格

DX-2930是一种全人源化单克隆抗体,靶向抑制血浆激肽释放(pKal),目前正开发作为一种皮下注射药物,用于预防HAE的发作。

生物谷 - 遗传性血管水肿,FDA,突破性疗法认定 - 2015-07-09

一文解读:凝血机制、凝血四项、影响因素!

一文解读:凝血机制、凝血四项、影响因素!

凝血四项,是临床检测凝血功能的常规项目,包括PT、APTT、凝血时间(TT)及血浆纤维蛋白原。

检验科之窗 - 凝血四项,凝血机制 - 2024-05-17

【盘点】NEJM 7月原始研究第四期汇总

【盘点】NEJM 7月原始研究第四期汇总

【1】存在失血性休克风险的创伤患者院前输注血浆疗效如何DOI: 10.1056/NEJMoa1802345https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1802345个体发生创伤后,除了在院前环境中启动标准复苏程序之外,院前给予血浆可以降低出血和休克引起的下游并发症风险。来自大型临床试验展示在院前环境血浆输注相关的功效或风险的数据是缺乏的。近日,一项研

MedSci原创 - 2018-07-28

《新英格兰杂志》:遗传性血管性水肿KLKB1基因的CRISPR-Cas9体内基因编辑疗法

《新英格兰杂志》:遗传性血管性水肿KLKB1基因的CRISPR-Cas9体内基因编辑疗法

在探索性分析中,在所有剂量水平下均观察到每月血管性水肿发作次数减少,且未没有观察到严重的不良事件。

MedSci原创 - 遗传性血管性水肿 - 2024-02-18

Blood:FXII和激肽原与gC1qR/C1QBP/P32的不对称组装受变构调控

Blood:FXII和激肽原与gC1qR/C1QBP/P32的不对称组装受变构调控

在复合物中,XII因子纤连蛋白II型结构域与gC1qR的晶体结构表现为不对称的相互作用,并结合Zn2+离子;gC1qR将XII因子和激肽原簇聚合成更高阶的三元复合物。

MedSci原创 - FXII,接触系统,激肽释放酶原,Zn2+,gC1qR - 2020-06-20

日本厚生劳动省(MHLW)批准ORLADEYO(贝罗司他)用于遗传性血管性水肿的预防性治疗

日本厚生劳动省(MHLW)批准ORLADEYO(贝罗司他)用于遗传性血管性水肿的预防性治疗

ORLADEYO是日本批准的首个也是唯一的预防性HAE药物。

MedSci原创 - 遗传性血管性水肿,日本厚生劳动省(MHLW),ORLADEYO(贝罗司他) - 2021-01-24

TAKHZYRO(lanadelumab注射液)获得加拿大药物专家委员会的积极推荐,用于常规预防遗传性血管性水肿(HAE)发作

TAKHZYRO(lanadelumab注射液)获得加拿大药物专家委员会的积极推荐,用于常规预防遗传性血管性水肿(HAE)发作

武田加拿大分司宣布,加拿大药品专家委员会(CDEC)已经发出了积极的建议,将AKHZYRO (lanadelumab注射)用于常规预防青少年和成人(12岁以上)的遗传性血管性水肿(HAE)发作。加拿大卫生部的授权基于第三阶段HELP研究的结果,该研究调查了TAKHZYRO的长期安全性和有效性。

MedSci原创 - Takhzyro,lanadelumab注射液,加拿大药物专家委员会,传性血管性水肿,HAE - 2019-11-24

Blood:FXII在金葡菌感染诱导的器官衰竭和死亡中的致病作用

Blood:FXII在金葡菌感染诱导的器官衰竭和死亡中的致病作用

接触性激活复合物中至少有两种,FXIa和FXIIa,在热灭活的金黄色葡萄球菌引发的炎症反应中发挥关键作用

MedSci原创 - 金黄色葡萄球菌,器官衰竭,FXII - 2021-07-24

BJU Int:一项基于群体的临床显著性前列腺癌筛选随机试验

BJU Int:一项基于群体的临床显著性前列腺癌筛选随机试验

评估了使用前列腺特异性抗原(PSA)、激肽释放panel和多参数磁共振成像(MRI)进行基于人群筛查试验的可行性,并旨在最大限度地减少过度诊断,同时保留死亡率益处。

MedSci原创 - 前列腺癌,群体,筛选试验 - 2022-01-14

一文了解凝血七项的临床意义

一文了解凝血七项的临床意义

 凝血七项分别为:血浆凝血酶原时间(PT)活化部分凝血活时间(APTT)凝血时间(TT)纤维蛋白原(FIB)纤维蛋白(原)降解产物(FDP)D-二聚体(D-Dimer)抗凝血Ⅲ(AT-Ⅲ)

检验之声 - 血浆凝血酶原时间,活化部分凝血活酶时间,凝血酶时间(TT) - 2023-01-29

NEJM:短暂性产前巴特综合征可能与一种新的基因突变有关

一名女性孕育了三名男性后代,怀孕期间出现羊水过多胎儿早产。其中一名胎儿死亡,另外两名胎儿出现了短暂性的大量脱水失盐和多尿,提示或为产前巴特综合征

MedSci原创 - 羊水过多,巴特综合征,早产,MAGED2 - 2016-04-29

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