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塞来昔布显示对Duchenne<font color="red">型</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>的潜在益处

塞来昔布显示对Duchenne型肌营养不良的潜在益处

塞来昔布治疗的小鼠增加了一种叫utrophin的蛋白质，它已被证明可改善肌肉营养不良症状，并可以补偿肌营养蛋白的缺乏，肌营养蛋白是一种在肌肉中起重要作用的大型蛋白质。

MedSci原创 - Duchenne型肌营养不良，塞来昔布，抗炎 - 2018-05-11

杜氏<font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>症新药<font color="red">2</font>期结果积极|罕见病

杜氏肌营养不良症新药2期结果积极|罕见病

该试验是一项多中心、开放标签的2期临床试验，旨在评估ezutromid在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的疗效和安全性。Ezutromid是种utrophin蛋白调节剂。对24周临时数据的进一步分析显示，在接受治疗的患者中，通过磁共振测量的横向弛豫时间T2反演谱（MRS-T2）出现统计学显着的降低。

药明康德 - 杜氏肌营养不良症，新药，2期结果，罕见病 - 2018-02-28

2024 最佳实践指南：面肩肱<font color="red">型</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>（FSHD）的基因诊断

2024 最佳实践指南：面肩肱型肌营养不良（FSHD）的基因诊断

面肩肱型肌营养不良（FSHD）基因诊断程序的金标准于2012年发布。本文是对2012年版FSHD基因诊断指南的更新。

Clin Genet - 肌营养不良症 - 2024-05-04

JAMA：评估美西律对非<font color="red">营养不良</font>性<font color="red">肌</font><font color="red">强直</font>的疗效 N -of-1试验可行吗？

JAMA：评估美西律对非营养不良性肌强直的疗效 N -of-1试验可行吗？

2018年12月，发表在《JAMA》的一项研究使用汇总N -of-1试验（单病例随机对照试验）评估了美西律治疗非营养不良性肌强直的效果。

环球医学 - 美西律，非营养不良性肌强直 - 2019-01-06

FDA授予Losmapimod治疗面肩肱<font color="red">型</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>症（FSHD）的孤儿药资格

FDA授予Losmapimod治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的孤儿药资格

Fulcrum是一家临床阶段的生物制药公司，致力于改善罕见疾病患者的生活，今日宣布，美国FDA授予了Losmapimod孤儿药资格（ODD），Losmapimod是一种选择性p38α/β丝裂原活化蛋白激酶（MAPK）抑制剂，用于治疗FSHD。

MedSci原创 - FDA，面肩肱型肌营养不良症（FSHD），Losmapimod - 2020-01-30

Santhera的Syros在Duchenne<font color="red">型</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>症3期临床研究中大获成功

Santhera的Syros在Duchenne型肌营养不良症3期临床研究中大获成功

Santhera Pharmaceuticals公布了一项研究结果，该研究显示其Syros与艾地苯醌合用可持续降低Duchenne型肌营养不良症（DMD）患者的呼吸功能丧失率，持续时间长达6年。

MedSci原创 - Duchenne型肌营养不良，类固醇，艾地苯醌 - 2019-02-25

<font color="red">营养不良</font>可能是造成<font color="red">2</font><font color="red">型</font>糖尿病的重要原因

营养不良可能是造成2型糖尿病的重要原因

犹他州西南部的研究人员报告说，居住在美国等发达国家的南亚人对营养不良的饮食选择是导致2型糖尿病发病率上升的主要原因。

medicalxpress - 2型糖尿病，营养不良，南亚人 - 2018-04-09

Losmapimod治疗面肩胛肱<font color="red">型</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>症的I期临床试验取得积极结果

Losmapimod治疗面肩胛肱型肌营养不良症的I期临床试验取得积极结果

面肩胛肱型肌营养不良症（FSHD）是影响面部、肩胛骨和上臂骨骼肌的常染色体显性肌肉萎缩症。一般认为它是第三大骨骼肌遗传病。

MedSci原创 - 面肩胛肱型肌营养不良症，Losmapimod - 2020-03-25

Eur Respir J：Duchenne<font color="red">型</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>症从儿童到成年期的呼吸功能演变！

Eur Respir J：Duchenne型肌营养不良症从儿童到成年期的呼吸功能演变！

由此可见，肺活量、肺容量、呼吸模式和胸腹部的贡献模式显示随着时间的推移有着不同的演变曲线。研究人员确定了呼吸障碍在疾病进展期间的具体时间点。在确定DMD临床试验和治疗策略的结果指标时应考虑这些因素。

MedSci原创 - Duchenne型肌营养不良症，儿童，成年，呼吸功能，演变 - 2018-02-08

PNAS：TRF<font color="red">2</font> 上调可预防端粒缩短并延长杜氏<font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>症心肌细胞寿命

PNAS：TRF2 上调可预防端粒缩短并延长杜氏肌营养不良症心肌细胞寿命

目前 DMD 的治疗方案主要集中在减轻心脏的机械负荷，但并没有解决扩张型心肌病心肌细胞死亡这一根本原因。

“ Aging”公众号 - 杜氏肌营养不良症，端粒缩短 - 2023-02-03

2010CDC Duchenne型肌营养不良症诊治指南（第2部分）：多学科护理

Lancet Neurol. 2010 Feb;9(2):177-89. - 2010-01-01

Stroke：Duchenne型肌营养不良患者缺血性卒中发生的风险增加

背景：Duchenne型肌营养不良（DMD）是最常见的骨骼肌肌病。几乎所有的患者在二十多岁的时候发展成心肌病。本研究的目的是评估德国队列中的DMD患者卒中发生的频率、原因预后。

MedSci原创 - Duchenne型肌营养不良，缺血性卒中，溶栓治疗 - 2016-07-11

2015 AAN/AANEM循证指南：肱型肌营养不良症的评估，诊断和管理

2015年7月，美国神经病学学会(AAN)和美国神经肌肉&电生理诊断医学协会(AANEM)共同发布了肱型肌营养不良症的评估，诊断和管理指南。

Neurology 2015 July 28, 2015; 85 (4) - 肱型肌营养不良症，评估诊断，管理 - 2015-03-25

面肩肱型肌营养不良症（FSHD）：Losmapimod的I期临床试验取得积极结果

面肩肱型肌营养不良症（FSHD）是一种遗传性肌肉疾病，受其影响最严重的是脸、肩、上臂等部位的肌肉，该疾病是由骨骼肌细胞中DUX4的错误表达引起的。

MedSci原创 - Losmapimod，面肩肱型肌营养不良症，FSHDa - 2019-10-05

2009CDC Duchenne型肌营养不良症诊治指南，第1部分：诊断，药理和心理方面的诊治

Lancet Neurol. 2010 Jan;9(1):77-93. Epub 2009 Nov 27. - 2009-11-27

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