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NEJM：<font color="red">骨髓</font><font color="red">增生</font><font color="red">异常</font><font color="red">综合征</font>进行干细胞移植后的预后相关因素

NEJM：骨髓增生异常综合征进行干细胞移植后的预后相关因素

基因突变驱动着骨髓增生异常综合征（MDS）的发病机制，并与临床表型密切相关。因此，基因突变可以预测同种异体造血干细胞移植后的临床结果。近期，一项发表在权威杂志NEJM上的研究对1514名MDS患者在移植前获得的样本进行了靶向突变分析，这些患者在2005年至2014年期间登记在国际血液和骨髓移植研究中心。

MedSci原创 - MDS，干细胞移植，预后 - 2017-02-09

Blood：如何采用分子遗传学检测诊断<font color="red">骨髓</font><font color="red">增生</font><font color="red">异常</font><font color="red">综合征</font>

Blood：如何采用分子遗传学检测诊断骨髓增生异常综合征

骨髓增生异常综合征（MDS）难以确诊，特别是当血液和骨髓细胞的形态学改变很小、原始粒细胞比例未增加、核型正常的时候。在MDS患者中已发现40多个反复发生的体细胞基因突变，这让我们看到了针对这些突变做分子遗传检测的希望，可能会有助于明确诊断某些出现血细胞减少和非确诊性骨髓形态学改变的模棱两可的病例。

MedSci原创 - 骨髓增生异常综合征，突变，分子遗传学检测 - 2018-09-08

2018 专家共识建议：接受积极治疗的<font color="red">骨髓</font><font color="red">增生</font><font color="red">异常</font><font color="red">综合征</font>患者感染控制

2018 专家共识建议：接受积极治疗的骨髓增生异常综合征患者感染控制

来那度胺和去甲基化药物的应用改善了骨髓增生异常综合征患者的结局，但同时感染的发生和流行病学也在改变。本文主要针对接受积极治疗的骨髓增生异常综合征患者感染控制提出指导建议，内容涉及感染风险监测，预防性抗生素治疗，铁螯合剂与抗病毒/抗菌疫苗的作用等。

Blood Rev. 2018 Oct - 骨髓增生异常综合征，感染控制 - 2018-11-24

RARS型<font color="red">骨髓</font><font color="red">增生</font><font color="red">异常</font><font color="red">综合征</font>患者伴有ph染色体阳性1例

RARS型骨髓增生异常综合征患者伴有ph染色体阳性1例

患者男性，68岁。2014年12月因乏力、气短就诊于当地医院，诊断为“贫血”未治疗。2015年4月上述症状加重就诊于中国医科大学附属第四医院，入院体格检查中度贫血貌，结膜苍白，全身皮肤黏膜无出血点及黄染，浅表淋巴结无肿大，胸骨无压痛，双肺呼吸音清，心律齐，未闻及病理杂音，肝脾肋下未触及，四肢无水肿。实验室检查显示:白细胞7.9×109/L，红细胞2.37×1012/L，血红蛋白75 g/L，外周血

中国肿瘤临床 - RARS型，骨髓，增生异常，ph染色体，阳性 - 2019-02-20

STM：剪接调节剂靶向治疗白血病和<font color="red">骨髓</font><font color="red">增生</font><font color="red">异常</font><font color="red">综合征</font>

STM：剪接调节剂靶向治疗白血病和骨髓增生异常综合征

研究显示顺铂类化疗药或PARP抑制剂与低剂量剪接调节剂联合用药可以提高黏连蛋白复合体突变AML小鼠的生存期。研究为这类肿瘤的靶向治疗提供了新的策略。

儿童肿瘤前沿 - 白血病，骨髓增生异常综合征，剪接调节剂 - 2024-01-30

<font color="red">骨髓</font><font color="red">增生</font><font color="red">异常</font><font color="red">综合征</font>的去甲基化药物治疗失败模型（post-HMA）

骨髓增生异常综合征的去甲基化药物治疗失败模型（post-HMA）

骨髓增生异常综合征的去甲基化药物治疗失败模型（post-HMA）

网络 - 骨髓增生异常综合征 - 2024-04-28

CLIN CANCER RES：Ipilimumab治疗低甲基化治疗失败的<font color="red">骨髓</font><font color="red">增生</font><font color="red">异常</font><font color="red">综合征</font>患者

CLIN CANCER RES：Ipilimumab治疗低甲基化治疗失败的骨髓增生异常综合征患者

骨髓增生异常综合征患者在低甲基化治疗失败后预后较差，且缺乏有效的治疗措施。CLIN CANCER RES近期发表了一篇文章，报道了Ipilimumab治疗低甲基化治疗失败的骨髓增生异常综合征患者的临床试验结果。

MedSci原创 - 骨髓增生异常综合征，Ipilimumab，低甲基化治疗 - 2018-08-13

Lancet Haemat：Guadecitabine用于中高危<font color="red">骨髓</font><font color="red">增生</font><font color="red">异常</font><font color="red">综合征</font>患者的疗效和安全性

Lancet Haemat：Guadecitabine用于中高危骨髓增生异常综合征患者的疗效和安全性

治疗骨髓增生异常综合征需要更有效的低甲基化药物。研究人员开展一2期的随机化、开放性研究，招募年满18岁的各风险层次的骨髓增生异常综合征或慢性粒细胞白血病患者，要求受试患者既往未采用过低甲基化药物治疗或低甲基化药物治疗后复发/难治性。

MedSci原创 - 骨髓增生异常综合征，Guadecitabine，低甲基化药物，地西他滨 - 2019-05-04

<font color="red">骨髓</font><font color="red">增生</font><font color="red">异常</font><font color="red">综合征</font>的治疗：ASTX727已获美国FDA的孤儿药物指定

骨髓增生异常综合征的治疗：ASTX727已获美国FDA的孤儿药物指定

总部位于日本东京的Astex制药公司近日宣布，美国FDA已授予其ASTX727（固定剂量的cedazuridine和地西他滨）用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）和慢性粒单核细胞白血病（CMML）。

MedSci原创 - ASTX727，骨髓增生异常综合征，孤儿药物指定 - 2019-09-04

JCO：口服阿扎胞苷对低风险<font color="red">骨髓</font><font color="red">增生</font><font color="red">异常</font><font color="red">综合征</font>患者的影响

JCO：口服阿扎胞苷对低风险骨髓增生异常综合征患者的影响

Journal of Clinical Oncology近日发表了一篇研究。结果显示，CC-486虽然可以增加LR-MDS患者不依赖红细胞输血比例，但可能会增加患者早死风险。

MedSci原创 - 阿扎胞苷，骨髓增生异常综合征 - 2021-03-29

Leukemia ：罗特西普用于<font color="red">骨髓</font><font color="red">增生</font><font color="red">异常</font><font color="red">综合征</font>/<font color="red">骨髓</font><font color="red">增生</font>性肿瘤伴环状铁粒幼细胞和血小板增多症

Leukemia ：罗特西普用于骨髓增生异常综合征/骨髓增生性肿瘤伴环状铁粒幼细胞和血小板增多症

骨髓增生异常综合征/骨髓增生性肿瘤伴环状铁粒幼细胞和血小板增多症 (MDS/MPN-RS-T) 是一种具有骨髓增生异常和骨髓增生特征的骨髓疾病。MDS/MPN-RS-T相关性贫血会导致疲劳、生活质量下

MedSci原创 - 骨髓增生异常综合征，骨髓增生性肿瘤 - 2022-03-03

J Clin Oncol：<font color="red">骨髓</font><font color="red">增生</font><font color="red">异常</font><font color="red">综合征</font> | 基于临床和遗传特征的个体化预后预测

J Clin Oncol：骨髓增生异常综合征 | 基于临床和遗传特征的个体化预后预测

骨髓增生异常综合症（MDS）是一种异质性的克隆性造血疾病，其特征是外周血细胞减少症和发展为急性髓细胞性白血病（AML）的风险增加。

MedSci原创 - 骨髓增生异常综合征，遗传特征，预后模型 - 2021-02-05

2019 西班牙<font color="red">指南</font>：靶向深度测序在<font color="red">骨髓</font><font color="red">增生</font><font color="red">异常</font><font color="red">综合征</font>和慢性粒单核细胞白血病中的应用

2019 西班牙指南：靶向深度测序在骨髓增生异常综合征和慢性粒单核细胞白血病中的应用

随着下一代测序技术（NGS）的发展，医学测序的前景发生了迅速的改变，这些检测技术有助于检测骨髓增生异常综合征（MDS）和慢性粒单核细胞白血病（CMML）的分子特征。本文主要针对靶向深度测序在骨髓增生异常综合征和慢性粒单核细胞白血病中的应用提供指导，对于规范NGS数据的分析、临床解释和报告具有重要意义。

网络 - 靶向深度测序，骨髓增生异常综合征，慢性粒单核细胞白血病 - 2019-11-18

Blood：造血干细胞Srsf2[P95H]突变启动髓系偏倚和<font color="red">骨髓</font><font color="red">增生</font><font color="red">异常</font>/<font color="red">骨髓</font>及髓外<font color="red">增生</font><font color="red">异常</font>（MDS/MPN）<font color="red">综合征</font>

Blood：造血干细胞Srsf2[P95H]突变启动髓系偏倚和骨髓增生异常/骨髓及髓外增生异常（MDS/MPN）综合征

SRSF2突变常见于骨髓增生异常综合征（MDS）和骨髓增生异常/骨髓及髓外增生异常（MDS/MPN）综合征。SRSF2突变聚集在第95位脯氨酸，最常突变成组氨酸（P95H）。目前尚不明确SRSF2突变如何影响造血、促进骨髓偏倚和MDS/MPN的发展。先前已报道了两种Srsf2[P95H]突变的小鼠模型，但都没有再现SRSF2突变疾病的很多

MedSci原创 - SRSF2，P95H，骨髓增生异常综合征，髓系偏倚 - 2018-06-16

J Clin Oncol：骨髓增生异常综合征患者移植后预后评分系统

Shaffer博士和同事对血液和骨髓移植研究注册表中经造血干细胞移植(HSCT)治疗的骨髓增生异常综合征（MDS）患者的疾病、患者和移植相关数据进行了分析评估其与预后的关联。

MedSci原创 - 骨髓增生异常综合征，骨髓移植，预后 - 2016-06-03

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