Lancet ：重组人类血浆C1酯酶抑制剂可用于预防遗传性血管水肿
遗传性血管水肿是由功能性C1抑制剂缺乏引起的反复发作的水肿性疾病。血浆C1酯酶抑制剂的灌注抑制了遗传性血管水肿，但重组人类C1酯酶抑制剂的预防效果尚未得到严格的研究。近日，在医学权威杂志Lancet上面发表了一篇研究文章，该文章旨在探讨重组人C1酯酶抑制剂治疗遗传性血管水肿的疗效。
MedSci原创 - 重组人类血浆C1酯酶抑制剂，预防，遗传性血管水肿 - 2017-07-26
杰特贝林（CSL Behring）启动C1酯酶抑制剂皮下给药研究
2012年5月3日，杰特贝林（CSL Behring）公司今天宣布，已启动了一项C1酯酶抑制剂国际性I/II期研究，该I/II期研究在遗传性血管水肿（hereditary angioedema，HAE）患者中开展，用于确定人类C1酯酶抑制剂（C1-esterase inhibitor，C1-INH）皮下注射配方（subcutaneous formulation）各种剂量的安全性及临床药理学（药代动
生物谷 - 新药，FDA - 2012-05-06
JCLA：使用自动浊度免疫分析法定量测定人C1酯酶抑制剂蛋白
C1抑制剂(C1‐INH)水平或功能受损可导致血管水肿，其原因可能是缓激肽增加。因为治疗方案不同，因此要区分与C1‐INH缺乏相关的血管性水肿和由其他机制引起的血管性水肿非常重要。在遗传性(HAE)和获得性(AAE)血管性水肿中，测量C1‐INH浓度以帮助诊断患者。在此，研究人员描述了一种自动浊度测定法，用于在Optilite®分析仪上测量C1‐INH浓度。
网络 - C1酯酶抑制剂蛋白 - 2019-05-16
Lancet：Garadacimab可有效预防C1酯酶抑制剂缺乏性遗传性血管性水肿患者的水肿发作
Garadacimab可显著降低 C1 酯酶抑制剂缺乏性遗传性血管性水肿患者的水肿发作，而且耐受性良好。
MedSci原创 - 遗传性血管性水肿，C1酯酶抑制剂，Garadacimab - 2022-03-04
Biochemia Medica：EDTA血浆中经典途径活性C3c、C4和c1 -抑制剂蛋白参考区间的测定
目前尚无EDTA血浆样品补体测定的参考区间(RIs)。本研究的目的是验证和/或确定经典途径(CP50)活性和C3c、C4和C1抑制剂蛋白(C1INH)测定的RIs，并评估EDTA血浆中年龄特异性RIs的需求。
MedSci原创 - 抑制剂蛋白，参考区间 - 2019-11-03
最昂贵药物TOP10
随着近日Biomarin公司的罕见病药物Brineura获批上市，又一款天价药物即将来到世间。 打折前，Brineura治疗费用需要70.2万美元／年，折扣后依然高达48.6万美元／年。Brineura的到来改变了最昂贵药物TOP10的格局，小编为大家梳理了治疗费用最高的10种药物。
alpharesearcher - 药物 - 2017-06-08
FDA拒绝将Pharming公司的Ruconest用于预防遗传性血管性水肿
美国监管机构拒绝了Pharming公司的申请：将Ruconest的治疗范围扩大到预防遗传性血管性水肿（HAE）。美国食品和药物管理局（FDA）的完整回应函（CRL）要求其进行额外的临床试验，以进一步评估药物在这种情况下的有效性。
MedSci原创 - Ruconest，遗传性血管性水肿，预防 - 2018-09-23
Dyax公司遗传性血管水肿新药DX-2930收获FDA突破性药物资格
DX-2930是一种全人源化单克隆抗体，靶向抑制血浆激肽释放酶（pKal），目前正开发作为一种皮下注射药物，用于预防HAE的发作。
生物谷 - 遗传性血管水肿，FDA，突破性疗法认定 - 2015-07-09
NEJM：反义疗法治疗遗传性血管性水肿，初见有效性端倪
IONIS-PKKRx和IONIS-PKK-LRx是研究性反义药物，旨在减少前激肽释放酶的产生。
MedSci原创 - 遗传性血管性水肿，反义疗法，IONIS-PKKRx和IONIS-PKK-LRx - 2020-09-03
Blood：可用于治疗接触系统诱导的血栓炎症的α1-抗胰蛋白酶突变体
C1酯酶抑制剂(C1INH)缺乏或XII因子 (FXII)功能获得性突变均可导致遗传性血管性水肿，一种危及生命的组织肿胀性疾病。C1INH是一种相对较弱的接触系统酶抑制剂。虽然α1-抗胰蛋白酶(α1AT)在自然情况下不能抑制酶接触系统，但人为给α1AT加一个突变(M358R；α1AT-Pittsburgh)即可将其改造成一种强大的广谱酶抑制剂。α1A
MedSci原创 - 接触系统，α1-抗胰蛋白酶，突变，血栓，炎症 - 2019-08-01
NEJM：口服血浆激肽释放酶抑制剂预防遗传性血管性水肿
由此可见，每天一次口服125mg或更多剂量的BCX7353可使遗传性血管性水肿的发作率显著低于安慰剂。轻微的胃肠道症状是其主要的副作用。
MedSci原创 - 血浆激肽释放酶抑制剂，预防，遗传性血管性水肿 - 2018-07-26
Blood：C1抑制剂正常的遗传性血管性水肿的发病机制
血浆蛋白凝血因子XII（FXII）和血管舒张素酶原相互激活，形成蛋白酶FXIIa和血管舒张素的过程，通过表面(接触激活)增强，并受丝氨酸蛋白酶C1-抑制剂的调控。虽然大部分HAE病例是由于血浆C1-抑制剂活性降低导致的，但一直以来，HAE还与FXI
MedSci原创 - 遗传性血管性水肿，FXII，PK，血管舒张素 - 2019-01-16
“常见”的罕见病(rare diseases，RD)有哪些？
近年来，不少罕见病“砸入”了我们的眼球，从引发全球关注“冰桶挑战”，常被误认为是颈椎病的ALS（肌萎缩侧索硬化症，患者俗称“渐冻人”），到有一个可爱名字的“瓷娃娃”病（也就是成骨不全症），从香港艺人杜汶泽患上的“怪病”——Fisher综合征（一种多发性神经炎疾病），到被称为月亮孩子的白化病，罕见病 (rare diseases，RD)不仅给患者及其家庭带来了无尽的痛苦，而且也造成了不少社会问题
MedSci原创 - 罕见病，多发性硬化 - 2015-01-01
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