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鉴于感染风险及肾毒性：FDA拒绝golodirsen治疗<font color="red">杜</font><font color="red">兴</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌肉</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>

鉴于感染风险及肾毒性：FDA拒绝golodirsen治疗杜兴氏肌肉营养不良症

Sarepta Therapeutics宣布，FDA发布了一份完整的回复函，拒绝了golodirsen治疗杜兴氏肌肉营养不良症（DMD）的申请。

MedSci原创 - golodirsen，感染风险，肾毒性 - 2019-08-21

PNAS：体力消耗加剧<font color="red">杜</font><font color="red">兴</font>肌<font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>的<font color="red">肌肉</font>萎缩

PNAS：体力消耗加剧杜兴肌营养不良症的肌肉萎缩

至今为止，我们尚不清楚在萎缩的肌肉中观察到的肌浆钙的增加是肌肉收缩机械损伤的起因还是后果。这些知识对患者具有重要意义，因为潜在的理疗治疗可能有助于或加剧症状，这具体取决于营养不良的肌肉与健康肌肉的不同程度。

MedSci原创 - 运动，DMD - 2019-02-15

Edasalonexent治疗<font color="red">杜</font><font color="red">兴</font><font color="red">氏</font>肌<font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>的III期PolarisDMD试验即将开始

Edasalonexent治疗杜兴氏肌营养不良症的III期PolarisDMD试验即将开始

临床阶段的生物制药公司Catabasis近日宣布，已完成Edasalonexent治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）的III期临床试验的注册。

MedSci原创 - PolarisDMD试验，Edasalonexent，杜兴氏肌营养不良症 - 2019-10-01

<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font>肌<font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>首个新药获批

杜氏肌营养不良症首个新药获批

杜氏肌营养不良症患者会慢慢出现肌无力。图片来源：Eric Kruszewski 日前，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首个治疗杜氏肌营养不良症的药物，相关试验数据主要来自于对12名男孩儿的研究结果。

科学网 - 杜氏肌营养不良症，突变 - 2016-09-28

Circulation：西湖大学常<font color="red">兴</font>团队利用碱基编辑，为治愈<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font>肌<font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>带来希望

Circulation：西湖大学常兴团队利用碱基编辑，为治愈杜氏肌营养不良症带来希望

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种单基因遗传性疾病，患者在童年时期骨骼肌功能开始弱化，10岁左右失去行走能力，最终会因为心肺功能的严重损伤而在20-30岁左右去世。其发病原因在于DMD基因突变，造成肌营

“E药世界”公众号 - 杜氏肌营养不良症 - 2021-11-14

Science：CRISPR技术进军出生后基因治疗，成功治愈<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌肉</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>

Science：CRISPR技术进军出生后基因治疗，成功治愈杜氏肌肉营养不良症

红得发紫得基因编辑技术CRISPR再次取得新进展，科学家使用这种技术成功治疗了小鼠肌营养不良。三个小组今天在《科学》发表了使用CRISPR技术切除杜氏肌肉营养不良症有缺陷得基因，使这种有遗传病的动物制造出必需的肌肉蛋白。这是第一次成功使用CRISPR技术对遗传病动物出生后进行的基因治疗。杜氏肌营养不良是一种X染色体隐性遗传疾病，主要发生于男孩，这种疾病编码抗肌萎缩蛋白的基因缺陷，抗肌萎缩蛋白是维持

MedSci原创 - CRISPR，基因 - 2016-01-01

NAT CELL BIOL：干细胞治疗<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font>肌<font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>

NAT CELL BIOL：干细胞治疗杜氏肌营养不良症

已有的研究显示，人多能干细胞（hPSC）可以被定向分化成骨骼肌祖细胞（SMPC）。然而，相对于人胎儿或成人的卫星细胞（骨骼肌干细胞），hPSC-SMPC的肌原性仍不清楚。

MedSci原创 - 肌肉，干细胞，肌萎缩 - 2017-12-19

Lancet：Ataluren用于<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font>肌<font color="red">营养不良</font>的治疗

Lancet：Ataluren用于杜氏肌营养不良的治疗

研究发现，大部分杜氏肌营养不良症患者接受Ataluren治疗后症状无显著改善，但对于基线6MWD测试成绩300-400m之间的患者，治疗显示出显著的效果。

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良，Ataluren，6MWD - 2017-07-18

治疗<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font>肌<font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>的首个新药Eteplirsen获FDA批准

治疗杜氏肌营养不良症的首个新药Eteplirsen获FDA批准

日前，美国FDA批准了首个治疗杜氏肌营养不良症的药物，相关试验数据主要来自于对12名男孩儿的研究结果。

生物谷 - 新药Eteplirsen - 2016-09-26

<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font>肌<font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>新药2期结果积极|罕见病

杜氏肌营养不良症新药2期结果积极|罕见病

该试验是一项多中心、开放标签的2期临床试验，旨在评估ezutromid在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的疗效和安全性。Ezutromid是种utrophin蛋白调节剂。

药明康德 - 杜氏肌营养不良症，新药，2期结果，罕见病 - 2018-02-28

<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font>肌<font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>基因疗法FDA听证会实录，历史首次！

杜氏肌营养不良症基因疗法FDA听证会实录，历史首次！

FDA于2023年5月12日召集外部专家会议，审查Sarepta Therapeutics公司针对杜氏肌营养不良症（DMD）的实验性基因疗法的临床数据。这场为期一整天的会议事关重大。STAT跟踪报道了

同写意 - 杜氏肌营养不良症，FDA听证会 - 2023-05-18

Neurology：Eteplirsen治疗<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font>肌<font color="red">营养不良</font>长期疗效研究

Neurology：Eteplirsen治疗杜氏肌营养不良长期疗效研究

研究证实，Eteplirsen长期治疗可诱导肌细胞穿透、外显子跳跃并促进新的肌萎缩蛋白表达

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良，DMD，Eteplirsen - 2018-05-12

<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font>进行性肌<font color="red">营养不良</font>（DMD）诊治与管理

杜氏进行性肌营养不良（DMD）诊治与管理

聚焦罕见病，共建健康生活！

MedSci原创 - 罕见病，杜氏肌营养不良症（DMD） - 2022-08-11

<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font>肌<font color="red">营养不良</font>新药Viltolarsen下月申请，有望获批

杜氏肌营养不良新药Viltolarsen下月申请，有望获批

由日本新药（Nippon Shinyaku）开发的Viltolarsen，又称NS-065，NCNP-01，是一个口服治疗杜肌氏营养不良的新药，由药企和科研机构，国际神经医学研究协作机构一起研制。Viltolarsen主要针对的是外显子53跳跃的患有杜氏肌营养不良（DMD）的孩子。 Viltolarsen是由总部位于京都的日本新药研发，作用原理是反义核寡苷酸（Antisense oligon

健点子ihealth - 杜氏肌营养不良，Viltolarsen - 2019-08-06

2016 AAN实践指南：杜氏肌营养不良的激素疗法

2016年2月，美国神经病学学会(AAN)发布了杜氏肌营养不良的激素疗法指南。

Neurology. 2016 Feb 2;86(5):465-72. - 杜氏肌营养不良，激素疗法 - 2016-02-02

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