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全球抗癌细胞疗法管线分析:1000多个疗法在研 CD19最受欢迎

2019-6-13

[肿瘤科, 政策与人文, 报道] 全球抗癌细胞疗法管线分析:1000多个疗法在研 CD19最受欢迎

2017年,美国FDA批准了治疗CD19阳性血液肿瘤的两款先驱细胞疗性,这大大鼓励了肿瘤学领域细胞疗法研究工作的开展。事实上,细胞疗法目前已成为免疫肿瘤学(IO)领域研发最活跃的药物类别。

贺建奎之后,第二名科学家宣布计划制造更多基因编辑婴儿

2019-6-13

[政策与人文, 报道] 贺建奎之后,第二名科学家宣布计划制造更多基因编辑婴儿

据《Nature》报道,日前俄罗斯分子生物学家Denis Rebrikov宣布,他将进行基因编辑婴儿试验,如果获得批准的话,年底之前就开始这项计划。如果计划得以实施,他将成为全球公开的第二名进行这一试验的人。

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2019-6-13

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国际期刊《自然》发表我国科学家研发更高精度的基因编辑工具,给罕见病治疗带来希望

2019-6-11

[转化医学, 中国学者, 报道] 国际期刊《自然》发表我国科学家研发更高精度的基因编辑工具,给罕见病治疗带来希望

90%的罕见病无药可治,而单碱基编辑技术能够实现非常高精度的目标打靶,因此成为脊髓性肌营养不良、地中海贫血、血友病、视网膜黄斑变性、遗传性耳聋等罕见病基因治疗的热门工具之一。

《自然》:重大突破!普通胶水破解造血干细胞体外扩增的谜题

2019-6-10

[政策与人文, 转化医学, 报道] 《自然》:重大突破!普通胶水破解造血干细胞体外扩增的谜题

几十年来,科学家都在追求能够在体外大量扩增造血干细胞(HSC)的办法。造血干细胞移植是血液肿瘤等血液病的终极解决方案,也与近几年火热的基因治疗相关。但造血干细胞扩增之难始终局限着临床应用。如今这个问题有了一个意想不到的解答。美日两国科学家团队联手发现,阻…

Vertex公司10亿美元收购Exonics Therapeutics,开发神经肌肉疾病的基因疗法

2019-6-7

[神经科, 儿科, 转化医学] Vertex公司10亿美元收购Exonics Therapeutics,开发神经肌肉疾病的基因疗法

Vertex Pharmaceuticals宣布以10亿美元收购Exonics Therapeutics, 增强其基因编辑能力,开发针对Duchenne肌营养不良症( DMD)和肌强直性营养不良1型(DM1)的基因疗法。

贺建奎实验的“致命”问题:基因编辑女婴未来或会折寿

2019-6-4

[政策与人文, 报道] 贺建奎实验的“致命”问题:基因编辑女婴未来或会折寿

北京时间 6 月 3 日,《自然-医学》(Nature Medicine)发表的一项研究通过超过 40 万人的样本分析发现,携带两个 CCR5 基因突变拷贝的个体死亡率会增加 21%。

Blood:PD-L1在ALK+间变性大细胞淋巴瘤中表达上调的分子机制

2019-6-3

[肿瘤科, 血液科, Blood] Blood:PD-L1在ALK+间变性大细胞淋巴瘤中表达上调的分子机制

以PD1/PR-L1为基础的免疫疗法的成功强调了PD-L1在肿瘤进展中的重要作用,并提示我们急需通过深入了解PD-L1的表达调控机制,来开发新的方法以减弱PF-L1的功能。ALK阳性的间变性大细胞淋巴瘤(ALK+ ALCL)由于ALK活性下游多条成瘤信号通路组成性激活而表达较高水平的PD-L1,…

PNAS:压力为什么会诱发心梗?科学家发现,压力可能会给体内炎症相关基因松绑,促进炎症,损害心脏

2019-5-31

[心血管, 精神心理科, 进展] PNAS:压力为什么会诱发心梗?科学家发现,压力可能会给体内炎症相关基因松绑,促进炎症,损害心脏

而压力对人的影响不止限于精神层面,更会切切实实地反应到身体上。例如,2018年,有研究者对22万人随访近5年,发现心理压力与心血管疾病风险增加30%以上有关,而心血管疾病正是人类的第一大杀手!

“双面”融合基因: 是致癌魔鬼也是治癌天使

2019-5-28

[肿瘤科, 转化医学, 报道] “双面”融合基因: 是致癌魔鬼也是治癌天使

基因是遗传信息的基本单位,它携带着构建、维护以及修复生物体的必备信息,同时也支持着生命的基本构造和性能,储存着生命的种族、血型、孕育、生长、凋亡等过程的全部信息,决定生命健康的内在因素。因此畅销书《基因传》作者、肿瘤专家和知名科普作家悉达多·穆吉克将其…

【盘点】最新肾病进展小结

2019-5-20

[泌尿外科, 转化医学, 进展] 【盘点】最新肾病进展小结

肾脏的生理功能主要是排泄代谢产物及调节水、电解质和酸碱平衡,分泌多种活性物质,维持机体内环境稳定,以保证机体的正常生理功能。肾炎是由免疫介导的、炎症介质(如补体、细胞因子、活性氧等)参与的,最后导致肾固有组织发生炎性改变,引起不同程度肾功能减退的一组肾…

2019:全球乙肝药物研发管线(HBV Pipeline)

2019-5-15

[药械, 肝病, 医学知识] 2019:全球乙肝药物研发管线(HBV Pipeline)

正大天晴(TLR7激动剂-强生)、恒瑞医药(TLR-7)、齐鲁制药、东阳光药、挚盟医药、歌礼药业、亚盛医药、贺普生物等等。

Blood:肝白血病因子是三突变AML的新型白血病干细胞调控因子

2019-5-15

[肿瘤科, 血液科, Blood] Blood:肝白血病因子是三突变AML的新型白血病干细胞调控因子

FLT3、DNMT3A和NPM1是急性髓系白血病(AML)在细胞遗传学上最常发生突变的基因,但对于这些突变如何协同作用于共同发生,目前尚不明确。

美国研制“心脏病预防针”:用基因编辑技术,3年内人体实验

2019-5-12

[心血管, 政策与人文, 报道] 美国研制“心脏病预防针”:用基因编辑技术,3年内人体实验

一家美国初创公司正在研发“心脏病预防针”,欲通过基因编辑疗法降低心脏病的发病率,预计在3年内开启人体实验。近日,其基因编辑计划得到谷歌母公司Alphabet风险投资基金的支持,完成了5850万美元的A轮融资。这家新兴生物技术公司名为Verve Therapeutics,由美国麻省总医…

【盘点】听力损失与治疗最新进展

2019-4-30

[耳鼻咽喉科, 转化医学, 进展] 【盘点】听力损失与治疗最新进展

【1】Otol Neurotol:儿童突发感官听力损失研究 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30870353最近,有研究人员调查了突发感官听力损失(SSNHL)儿童的临床特性、病因学、治疗结果和预后因素,目的是最终来指导儿科群体中SSNHL的临床诊断和治疗。研究包括了诊断为SSNHL…

Biomaterials:普伐他汀通过miR-29ab1介导的SLIT3上调调节宿主对聚醚醚酮植入物的异物反应

2019-4-27

[进展] Biomaterials:普伐他汀通过miR-29ab1介导的SLIT3上调调节宿主对聚醚醚酮植入物的异物反应

宿主对生物材料的排斥可以诱导不受控制的异物反应(FBR),导致致密的纤维包封,其阻碍宿主和植入物之间的质量传递和/或通信。身体和植入物之间充足的血管生成是克服FBR的关键调节因子。因此,研究人员正在研究刺激新血管形成和/或抑制FBR的方法。在该研究中,研究人员将…

Blood:针对突变型RUNX1 AML细胞的靶向疗法

2019-4-27

[肿瘤科, 血液科, Blood] Blood:针对突变型RUNX1 AML细胞的靶向疗法

RUNX1转录因子可调节正常的和恶性的造血作用。体细胞或生殖细胞RUNX1突变(mt)与AML患者预后不良相关。敲除或抑制RUNX1可诱导更多的表达突变型RUNX1的AML细胞凋亡,提高表达突变型RUNX1的AML细胞的移植鼠的存活率。通过CRISPR/Case9介导敲除RUNX1增强子(eR1)或shRNA敲…

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