Diabetes：利用靶向RNAi筛查探寻调控胰腺β细胞GLP-1R的内吞转运因子——治疗T2D的新的药物靶点。
GLP-1受体（GLP-1R）是治疗2型糖尿病（T2D）的重要靶点。鉴于激动剂结合受体的内吞转移是调控受体信号的重要途径之一，良好的了解这一过程可能会促进研发新的治疗T2D的方案。研究人员筛选出29种已知的在G蛋白偶联受体转运过程中具有一定的功能的蛋白质——在GLP-1R增强胰腺β细胞分泌胰岛素的过程中或可发挥一定作用。研究人员通过用GLR-1类似物exendin-4处理小鼠胰腺瘤MIN6B1细胞
MedSci原创 - 内吞作用，GLP-1R，胰岛素分泌 - 2018-01-01
RNAi疗法givosiran治疗急性肝性卟啉症的晚期研究达到主要终点
Alnylam制药本周三（2019年3月6日）报道，用于治疗急性肝性卟啉症（AHP）的研究性RNAi疗法givosiran的III期研究符合其主要疗效终点和许多次要目标。
网络 - 肝性卟啉症，givosiran，RNAi - 2019-03-07
RNAi巨头Alnylam公司再发力：出击非酒精性脂肪性肝炎（NASH）
ALN-HSD是与Regeneron合作，针对HSD17B13、皮下给药的RNAi疗法，以治疗非酒精性脂肪性肝炎。
MedSci原创 - 非酒精性脂肪性肝炎（NASH），RNAi疗法 - 2020-08-04
Alnylam的RNAi疗法Vutrisiran获得FDA快速通道指定，治疗hATTR淀粉样变性
RNAi疗法vutrisiran靶向和沉默特定的信使RNA，从而阻止野生型和突变型甲状腺素转运蛋白（TTR）的产生。
MedSci原创 - hATTR淀粉样变性，FDA快速通道指定，RNAi疗法vutrisiran - 2020-04-15
RNAi疗法lumasiran：获得英国MHRA支持治疗1型原发性高草酸尿症
Lumasiran是通过皮下给药、靶向羟基酸氧化酶1（HAO1）的RNAi治疗药物。
MedSci原创 - 1型原发性高草酸尿症（PH1），RNAi疗法Lumasiran - 2020-07-16
FDA批准Alnylam的RNAi疗法givosiran治疗罕见遗传病——急性肝卟啉症
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Alnylam Pharmaceuticals 公司的givosiran用于治疗患有急性肝卟啉症的成年患者，这是一种遗传性疾病，患者的血红素生成过程中形成有毒的卟啉分子结合血液中的氧气。
MedSci原创 - FDA批准，Alnylam，RNAi疗法，givosiran，遗传性罕见病，急性肝卟啉症 - 2019-11-23
Alnylam/Vir宣布推进RNAi疗法VIR-2703，用于抵抗新冠病毒COVID-19
RNAi疗法VIR-2703实现50％抑制（EC50）的有效浓度小于100 pM，而EC95有效浓度小于1 nM。
MedSci原创 - 新冠病毒COVID-19，RNAi疗法VIR-2703 - 2020-05-06
FDA批准lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型，Alnylam的RNAi帝国再下一城！
近日，FDA批准了Alnylam的RNAi药物lumasiran的新适应症，通过降低血浆中的草酸盐水平来治疗原发性高草酸尿症1型（又称Ph1）这种罕见的遗传性疾病。主要基于一系列临床试验结果，见：NE
会会药咖 - FDA，RNAi药物，Lumasiran，原发性高草酸尿症1型 - 2022-10-11
NEJM发布遗传性肝病RNAi疗法2期临床试验结果，降低致病蛋白83%
患者肝脏中 Z-AAT 降低幅度中位数达83%，且肝脏健康相关生物标志物得到了显著且持续改善，高剂量组（200mg）的12位患者中有7人观察到肝脏纤维化消退。
“生物世界”公众号 - RNA疗法，遗传性肝病 - 2022-06-30
FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，用于治疗1型原发性高草酸尿症
Lumasiran是靶向羟基酸氧化酶1（HAO1）、可按季度皮下给药的的RNAi治疗药物。
MedSci原创 - 优先审查，1型原发性高草酸尿症（PH1），RNAi疗法Lumasiran - 2020-06-03
Oncotarget：肿瘤"小杀器"，保护RNAi免受降解的阳离子液晶纳米粒子CLCN
研究人员开发了一种新型的阳离子液晶纳米粒子（CLCN），其是一种独特和先进的递送系统，能够保护RNAi免受降解，有效地在体外和体内递送合成的siRNA和miRNA。
MedSci原创 - RNAi，CLCN，递送系统 - 2017-08-28
全球第三款RNAi疗法lumasiran即将获批，治疗罕见肝病——1型原发性高草酸尿症
20余年历程，RNAi疗法的时代正在逐步到来。最近，
MedSci - RNAi疗法，原发性高草酸尿症，Lumasiran - 2020-10-27
Science Advances：北理工黄渊余团队开发新型脂质纳米颗粒，递送RNAi疗法，治疗和预防心血管疾病
目前，抗高血脂药物主要包括小分子药和抗体药，然而他们在使用过程中存在潜在的有害影响，且治疗效率低，严重阻碍了治疗进展。幸运的是，小干扰RNA（siRNA）由于具有开发时间短、特异性高、高度可预测等优势
“生物世界”公众号 - RNA疗法，新型脂质纳米颗粒 - 2022-02-22
ERA-EDTA 2020：RNAi疗法公司Alnylam再发力！Lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症III期临床成功
Lumasiran达到ILLUMINATE-A的主要终点，相对于安慰剂而言，草酸尿的平均减少量为53.5％
MedSci原创 - RNAi疗法，1型原发性高草酸尿症（PH1），Lumasiran - 2020-06-08
Lancet：RNAi基因治疗新药ALN-PCS明显降低患者胆固醇水平（临床I期研究）
胆固醇高者通常需要服用他汀类药物以降低心脏病风险，但此类药物副作用较明显。最新完成的临床试验显示，一种通过调控基因来降低胆固醇的药物同样有效，且无明显副作用。
新华网 - ALN-PCS，基因治疗，他汀 - 2013-10-11
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