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《新英格兰杂志》：进行性肌<font color="red">营养不良</font>增强肌肉<font color="red">的</font>基因疗法

《新英格兰杂志》：进行性肌营养不良增强肌肉的基因疗法

新型的载体可以极大地增加在许多肌肉疾病中开发安全有效的基因治疗前景，可用来改变当前涉及肌肉疾病的基因治疗。

网络 - 基因疗法，脊髓性肌萎缩症 - 2023-04-14

Nat Commun：减少肌脂蛋白<font color="red">的</font>表达或可用于杜氏肌<font color="red">营养不良</font><font color="red">的</font><font color="red">治疗</font>

Nat Commun：减少肌脂蛋白的表达或可用于杜氏肌营养不良的治疗

肌脂蛋白（SLN）是肌肉/内质网（SR）Ca 2+ ATP酶（SERCA）的抑制剂，在杜氏肌营养不良（DMD）患者和动物模型中肌肉里表达异常升高。本研究中，研究人员发现减少SLN的水平可改善重症肌营养不良蛋白/肌萎缩蛋白双重突变体（mdx：utr - / -）DMD模型小鼠的营养不良。SLN基因的一个等位基因的种系失活可使SLN的表达正常化，恢复SERCA的功能，减轻骨骼肌和心脏病理，改善肌肉再生

MedSci原创 - 肌脂蛋白，杜氏肌营养不良 - 2017-11-05

Neurology：2型强直性肌<font color="red">营养不良</font>患者<font color="red">的</font>听力障碍！

Neurology：2型强直性肌营养不良患者的听力障碍！

由此可见，耳蜗感音神经性听力障碍是DM2患者的常见症状，提示早期老年性耳聋。因此，当怀疑听力障碍时，研究人员建议告知DM2患者听力受损和需要进行听力测试，以为有指征的听力损伤修复早期患者采用助听器治疗。

MedSci原创 - 2型强直性肌营养不良，听力，障碍 - 2018-01-18

FDA授予Losmapimod<font color="red">治疗</font>面肩肱型肌<font color="red">营养不良</font>症（FSHD）<font color="red">的</font>孤儿药资格

FDA授予Losmapimod治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的孤儿药资格

Fulcrum是一家临床阶段的生物制药公司，致力于改善罕见疾病患者的生活，今日宣布，美国FDA授予了Losmapimod孤儿药资格（ODD），Losmapimod是一种选择性p38α/β丝裂原活化蛋白激酶（MAPK）抑制剂，用于治疗FSHD。

MedSci原创 - FDA，面肩肱型肌营养不良症（FSHD），Losmapimod - 2020-01-30

2018 循证建议：成人1型强直性肌<font color="red">营养不良</font><font color="red">的</font>管理

2018 循证建议：成人1型强直性肌营养不良的管理

1型强直性肌营养不良是一种罕见的进展性的遗传疾病，目前还没有相关患者的管理指南，本文主要针对成人1型强直肌营养不良的管理提出指导建议。

Neurol Clin Pract. 2 - 1型强直性肌营养不良 - 2019-01-08

NEJM：局部应用基因<font color="red">治疗</font><font color="red">营养不良</font>性大疱性表皮松解症

NEJM：局部应用基因治疗营养不良性大疱性表皮松解症

营养不良性大疱性表皮松解症，也称大疱性表皮松解症（DEB）是一种罕见的严重疾病，影响皮肤和粘膜组织。该病是由COL7A1基因中的一个或多个突变引起，该基因负责产生VII型胶原蛋白（COL7），形成将真

MedSci原创 - 基因治疗，营养不良性大疱性表皮松解症 - 2022-12-20

Ann Neurol：超声定量检测用于杜氏肌<font color="red">营养不良</font>患儿<font color="red">的</font>诊断

Ann Neurol：超声定量检测用于杜氏肌营养不良患儿的诊断

超声显像的灰度级(GSL)以及回波信号测量的定量背散射分析(QBA)均表现出检测杜氏肌营养不良肌肉功能异常的敏感性，未来研究将针对超声检查用于治疗效果的评价开展

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良，超声，激素 - 2017-06-25

塞来昔布显示对Duchenne型肌<font color="red">营养不良</font><font color="red">的</font>潜在益处

塞来昔布显示对Duchenne型肌营养不良的潜在益处

研究人员发现，FDA批准的抗炎药塞来昔布（也被称为Celebrex）对mdx小鼠（一种受肌肉萎缩症影响的小鼠模型）的肌肉功能具有显著益处。塞来昔布治疗的小鼠增加了一种叫utrophin的蛋白质，它已被证明可改善肌肉营养不良症状，并可以补偿肌营养蛋白的缺乏，肌营养蛋白是一种在肌肉中起重要作用的大型蛋白质。

MedSci原创 - Duchenne型肌营养不良，塞来昔布，抗炎 - 2018-05-11

英国MHRA为Vamorolone授予创新药物称号（PIM），用于<font color="red">治疗</font>Duchenne肌<font color="red">营养不良</font>

英国MHRA为Vamorolone授予创新药物称号（PIM），用于治疗Duchenne肌营养不良

Santhera Pharmaceuticals宣布，英国药物和保健产品监管局（MHRA）已指定ReveraGen BioPharma的vamorolone创新药物称号（PIM），用于治疗Duchenne肌肉营养不良（DMD）。

MedSci原创 - 英国MHRA，Vamorolone，有前途的创新药物称号，PIM，Duchenne肌营养不良 - 2019-10-21

Open Biol：癌细胞如何在<font color="red">营养不良</font><font color="red">的</font>状况下生长繁殖？

Open Biol：癌细胞如何在营养不良的状况下生长繁殖？

癌症研究领域的其中一个秘密就是肿瘤细胞如何在血液和营养状况不良的情况下存活并且生长，近日，来自弗林德斯大学和纽卡斯尔大学的科学家们通过研究系统性地绘制了相关的核心基因图谱和生物学图谱来解释癌细胞如何在营养压力状况下得以生存并繁殖

细胞 - 癌症，营养压力，生存繁殖 - 2018-05-10

鉴于感染风险及肾毒性：FDA拒绝golodirsen<font color="red">治疗</font>杜兴氏肌肉<font color="red">营养不良</font>症

鉴于感染风险及肾毒性：FDA拒绝golodirsen治疗杜兴氏肌肉营养不良症

Sarepta Therapeutics宣布，FDA发布了一份完整的回复函，拒绝了golodirsen治疗杜兴氏肌肉营养不良症（DMD）的申请。

MedSci原创 - golodirsen，感染风险，肾毒性 - 2019-08-21

研究人员使用CRISPR-Cpf1<font color="red">治疗</font>杜氏肌<font color="red">营养不良</font>

研究人员使用CRISPR-Cpf1治疗杜氏肌营养不良

异常心肌细胞（左）和修复之后的心肌细胞（右）2017年4月18日讯 /生物谷BIOON /——德州大学西南医学研究中心研究员利用新的基因编辑酶CRISPR-Cpf1在实验室了人类细胞和老鼠体内的杜氏肌营养不良该研究组过去使用原有的基因编辑系统CRISPR-Cas9纠正患有此病的老鼠模型和人类细胞内的杜氏肌缺陷。在目前的研究中，他们使用一种新的基因编辑系统，用于修复老鼠模型和人类细胞中

生物谷 - 基因编辑，杜氏肌营养不良 - 2017-04-18

Losmapimod<font color="red">治疗</font>面肩胛肱型肌<font color="red">营养不良</font>症<font color="red">的</font>I期临床试验取得积极结果

Losmapimod治疗面肩胛肱型肌营养不良症的I期临床试验取得积极结果

面肩胛肱型肌营养不良症（FSHD）是影响面部、肩胛骨和上臂骨骼肌的常染色体显性肌肉萎缩症。一般认为它是第三大骨骼肌遗传病。

MedSci原创 - 面肩胛肱型肌营养不良症，Losmapimod - 2020-03-25

<font color="red">营养不良</font>可能是造成2型糖尿病<font color="red">的</font>重要原因

营养不良可能是造成2型糖尿病的重要原因

犹他州西南部的研究人员报告说，居住在美国等发达国家的南亚人对营养不良的饮食选择是导致2型糖尿病发病率上升的主要原因。

medicalxpress - 2型糖尿病，营养不良，南亚人 - 2018-04-09

Radiology：MR指纹技术在贝克尔肌<font color="red">营养不良</font>患者中<font color="red">的</font>应用

Radiology：MR指纹技术在贝克尔肌营养不良患者中的应用

最近，有人提出了一种水和脂肪分离的MR指纹序列，该序列可用于快速准确地量化有脂肪替代的肌肉中的水T1，是精确评估BMD患者骨骼肌ECV的一个重要选择。

MedSci原创 - MR指纹技术，贝克尔肌营养不良 - 2023-12-16

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