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慢病毒载体基因治疗罕见遗传性疾病取得初步成功

慢病毒载体基因治疗罕见遗传性疾病取得初步成功

肾上腺脑白质失养症(X-linked adrenoleukodystrophy)是一种罕见的遗传,昨天在华盛顿美国基因和细胞治疗年会上,科学家宣布用基因治疗17名患者16名获得了初步成功,经过基因工程病毒为载体的基因治疗这一研究是过去研究结果的进一步扩大,会进一步推动肾上腺脑白质失养症基因治疗的临床应用速度。In the brain of an ALD patient

MedSci原创 - 慢病毒,载体,基因治疗 - 2016-05-07

NEJM:早期X-连锁<font color="red">肾上腺</font>脑白质营养不良的基因治疗

NEJM:早期X-连锁肾上腺脑白质营养不良的基因治疗

研究认为Lenti-D慢病毒载体基因治疗可有效缓解早期X-连锁肾上腺脑白质营养不良患者的病情,是异基因造血干细胞移植之外的一个治疗选择

MedSci原创 - X-连锁肾上腺脑白质营养不良,基因,病毒载体 - 2017-10-26

<font color="red">神经</font>源性休克

神经源性休克

神经源性休克是脊髓损伤(SCI)的毁灭性后果,也称为血管性休克。脊髓损伤导致交感神经突然消失,导致自主神经不稳定,表现为低血压,心律失常和温度失调。

重症医学 - 脊髓损伤,神经源性休克,血管性休克 - 2022-09-30

2024 ISCT建议:转基因造血干细胞治疗后策略性感染预防

2024 ISCT建议:转基因造血干细胞治疗后策略性感染预防

本文主要针对GMHSCTs后感染的预防提供指导建议。

Cytotherapy - 转基因造血干细胞治疗 - 2024-03-21

Neurology:见于成人起<font color="red">病</font>的X连锁<font color="red">肾上腺</font>脑白质营养不良的额叶受累

Neurology:见于成人起的X连锁肾上腺脑白质营养不良的额叶受累

患者产前,出生和神经发育无殊。查体提示行为过度活跃,下肢无力(肌力3级)伴锥体征阳性,无皮肤色素沉着或视觉障碍。

神经科病例撷英拾粹 - 额叶受累,脑白质,营养不良 - 2019-10-30

美国基因与细胞治疗学会年会:基因疗法遏制罕见脑<font color="red">病</font>

美国基因与细胞治疗学会年会:基因疗法遏制罕见脑

                                         基因疗法遏制罕见脑            &n

中国科学报 - 白血病,基因疗法,病毒 - 2016-05-10

<font color="red">脊髓</font>小脑性共济失调不同分<font color="red">型</font>不同症状讲解

脊髓小脑性共济失调不同分不同症状讲解

目前已经确定致病基因的SCAs达到30

共济失调丨多系统萎缩 - 脊髓小脑性共济失调 - 2023-10-27

慢性截瘫患者腹腔镜术中突发高血压1例

慢性截瘫患者腹腔镜术中突发高血压1例

患者,女性,50岁,60kg。痛经、经量增多7个月,加重7天。

中国实验诊断学 - 慢性,截瘫,腹腔镜术,高血压 - 2018-05-25

2014年脂肪性肝病研究进展概述

2014年脂肪性肝病研究进展概述

非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)和酒精性肝病(ALD)统称脂肪性肝病,是临床最常见的慢性肝病,其患病率近年来逐年上升。脂肪性肝病一方面可向肝硬化甚至肝癌等终末期肝病进展,另一方面还显著加剧糖尿、高血压、冠心病等代谢性疾病的发生发展,构成日益严峻的公共卫生问题。

医学论坛报 - 脂肪性肝病,研究进展 - 2015-04-01

NEJM:罕见疾病的基因疗法临床试验结果积极

NEJM:罕见疾病的基因疗法临床试验结果积极

bluebird bio公司近日公开了2/3期临床试验Starbeam研究 (ALD-102)的中期结果。结果表明,基因疗法Lenti-D有望为罕见“脑性肾上腺脑白质营养不良”(CALD)带来全新治疗方案。结果发表在《New England Journal of Medicine》期刊上。

“药明康德”微信号 - CALD,基因疗法,临床试验 - 2017-10-11

夏科氏关节<font color="red">病</font>

夏科氏关节

神经性关节关节逐渐肿大、不稳、积液,关节可穿出血样液体。肿胀关节多无疼痛或仅轻微胀痛,关节功能受限不明显。关节疼痛和功能受限与关节肿胀破坏不一致为本之特点。

华夏影像诊断中心 - 夏科氏关节病,神经性关节病关节逐渐肿大 - 2023-02-13

糖皮质激素——天使or魔鬼?

超生理量的糖皮质激素具有强大的抗炎作用、抗过敏、非特异性抑制免疫及退热作用等多种药理作用,是一类临床适应证尤其是相对适应证较广的药物。但是,临床应用的随意性较大,很多临床医生未严格按照适应证给药,使得糖皮质激素的各种副作用层出不穷,造成疾病变得复杂、病程延长、患者谈激素色变等现象。临床上滥用糖皮质激素时有发生,比如单纯以退热和止痛为目的使用皮质激素在儿科是比较普遍的一个情况,特别是在感染性疾病

医客 - 糖皮质激素作用,副作用 - 2016-05-13

Leber遗传性视神经病变诊断和治疗专家共识

Leber遗传性视神经病变是母系遗传性视神经病, 与线粒体DNA点突变导致视网膜神经节细胞(RGC)变性有关制定此LHON专家共识的目的是增加临宋医师对该病的认识,为本早期诊断和提高医师治疗水平提供帮助

眼科.2019,28(5):328-335. - Leber遗传性视神经病变 - 2020-01-30

中枢神经系统瘤样脱髓鞘病变诊治指南

由中华医学会神经病学分会神经免疫学组、中国免疫学会神经免疫学分会、全军神经内科专业委员会神经免疫学组专家及部分影像学、病理学专家共同讨论并经多次修订,在查阅国内外大量相关参考文献的基础上最终形成了《中枢神经系统瘤样脱髓鞘病变诊疗指南

中国神经免疫学和神经病学杂志.2017.24(5):305-317. - 中枢神经系统瘤样脱髓鞘病变 - 2017-11-03

神经病学规范用词(英汉对照)

神经病学规范用词(英汉对照) 全国自然科学名词审定委员会公布的《医学名词》,按英文字母顺序排列 a absence seizure:失神发作 acalculia:失算[症] acute disseminatedencephalomyelitis:急性播散性脑脊髓炎 adiadochokinesia:轮替动作不能 adie syndrome: 埃迪综合征 adrenoleukodystrophy:

神经病 - 2010-07-03

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