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Alnylam的<font color="red">RNAi</font><font color="red">疗法</font><font color="red">Vutrisiran</font>获得FDA快速通道指定,治疗hATTR淀粉样变性

Alnylam的RNAi疗法Vutrisiran获得FDA快速通道指定,治疗hATTR淀粉样变性

RNAi疗法vutrisiran靶向和沉默特定的信使RNA,从而阻止野生型和突变型甲状腺素转运蛋白(TTR)的产生。

MedSci原创 - hATTR淀粉样变性,FDA快速通道指定,RNAi疗法vutrisiran - 2020-04-15

<font color="red">RNAi</font><font color="red">疗法</font>对抗2019-nCoV:Sirnaomics推进基于<font color="red">RNAi</font>的预防和治疗方法

RNAi疗法对抗2019-nCoV:Sirnaomics推进基于RNAi的预防和治疗方法

Sirnaomics是发现和开发新型RNAi疗法的领先生物制药公司,今日宣布,它已动员其在美国和中国的研究团队开发基于RNAi的新型预防剂和疗法来对抗2019-nCoV引起的严重急性呼吸道感染(SARI)。

MedSci原创 - RNAi,2019-nCoV,Sirnaomics - 2020-01-25

<font color="red">RNAi</font><font color="red">疗法</font>lumasiran获得欧盟批准治疗1型原发性高草酸尿症

RNAi疗法lumasiran获得欧盟批准治疗1型原发性高草酸尿症

Alnylam Pharmaceuticals宣布,欧盟委员会批准了其RNAi治疗药物Oxlumo(lumasiran)用于治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)。

MedSci原创 - 1型原发性高草酸尿症(PH1),RNAi疗法Lumasiran - 2020-11-20

<font color="red">RNAi</font><font color="red">疗法</font>lumasiran:获得英国MHRA支持治疗1型原发性高草酸尿症

RNAi疗法lumasiran:获得英国MHRA支持治疗1型原发性高草酸尿症

Lumasiran是通过皮下给药、靶向羟基酸氧化酶1(HAO1)的RNAi治疗药物。

MedSci原创 - 1型原发性高草酸尿症(PH1),RNAi疗法Lumasiran - 2020-07-16

Alnylam/Vir宣布推进<font color="red">RNAi</font><font color="red">疗法</font>VIR-2703,用于抵抗新冠病毒COVID-19

Alnylam/Vir宣布推进RNAi疗法VIR-2703,用于抵抗新冠病毒COVID-19

RNAi疗法VIR-2703实现50%抑制(EC50)的有效浓度小于100 pM,而EC95有效浓度小于1 nM。

MedSci原创 - 新冠病毒COVID-19,RNAi疗法VIR-2703 - 2020-05-06

全球第三款<font color="red">RNAi</font><font color="red">疗法</font>lumasiran即将获批,治疗罕见肝病——1型原发性高草酸尿症

全球第三款RNAi疗法lumasiran即将获批,治疗罕见肝病——1型原发性高草酸尿症

20余年历程,RNAi疗法的时代正在逐步到来。最近,

MedSci - RNAi疗法,原发性高草酸尿症,Lumasiran - 2020-10-27

FDA为Alnylam的<font color="red">RNAi</font><font color="red">疗法</font>Lumasiran授予优先审查,用于治疗1型原发性高草酸尿症

FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查,用于治疗1型原发性高草酸尿症

Lumasiran是靶向羟基酸氧化酶1(HAO1)、可按季度皮下给药的的RNAi治疗药物。

MedSci原创 - 优先审查,1型原发性高草酸尿症(PH1),RNAi疗法Lumasiran - 2020-06-03

ERA-EDTA 2020:<font color="red">RNAi</font><font color="red">疗法</font>公司Alnylam再发力!Lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症III期临床成功

ERA-EDTA 2020:RNAi疗法公司Alnylam再发力!Lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症III期临床成功

Lumasiran达到ILLUMINATE-A的主要终点,相对于安慰剂而言,草酸尿的平均减少量为53.5%

MedSci原创 - RNAi疗法,1型原发性高草酸尿症(PH1),Lumasiran - 2020-06-08

<font color="red">RNAi</font><font color="red">疗法</font>Lumasiran治疗高草酸尿症,6个月患者恢复到正常水平

RNAi疗法Lumasiran治疗高草酸尿症,6个月患者恢复到正常水平

lumasiran治疗组,84%的患者草酸尿排泄达到了正常化或接近正常化的水平,而安慰剂组没有一人实现该目标。

MedSci原创 - 1型原发性高草酸尿症(PH1),RNAi疗法Lumasiran,Lumasiran,Alnylam Pharmaceuticals - 2020-06-13

FDA批准Alnylam的<font color="red">RNAi</font><font color="red">疗法</font>givosiran治疗罕见遗传病——急性肝卟啉症

FDA批准Alnylam的RNAi疗法givosiran治疗罕见遗传病——急性肝卟啉症

美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Alnylam Pharmaceuticals 公司的givosiran用于治疗患有急性肝卟啉症的成年患者,这是一种遗传性疾病,患者的血红素生成过程中形成有毒的卟啉分子结合血液中的氧气。

MedSci原创 - FDA批准,Alnylam,RNAi疗法,givosiran,遗传性罕见病,急性肝卟啉症 - 2019-11-23

Circulation:<font color="red">RNAi</font><font color="red">疗法</font>治疗限制性心肌病的临床前景

Circulation:RNAi疗法治疗限制性心肌病的临床前景

限制性心肌病是一种罕见的与肉瘤基因突变相关的心脏病,与表型肥厚性心肌病有所重叠。目前尚无针对潜在病因的有效治疗方法。干扰RNA (RNAi)是否可治疗MYL2突变所致的限制性心肌病?研究人员根据有效性和特异性筛选出一个短的发夹结构RNA(M7.8)。两组肌球蛋白调控轻链N47K转基因小鼠分别于3日龄和60日龄时注射腺病毒9包装的M7.8L。治疗后让小鼠进行平板运动,并予以超声心动图检查,以确定最大

MedSci原创 - RNAi,限制性心肌病,AAV9-M7.8L - 2019-09-10

降胆固醇<font color="red">RNAi</font><font color="red">疗法</font>再获佳绩,达到两项3期临床试验终点

降胆固醇RNAi疗法再获佳绩,达到两项3期临床试验终点

今日,The Medicines Company宣布,其降低胆固醇的RNAi疗法inclisiran,在治疗杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)的3期试验ORION-9,以及治疗动脉粥样硬化性心血管病(ASCVD)的3期试验ORION-10中,达到所有主要和次要终点。同时,还表现出良好的安全性和耐受性。这两项关键性试验的详细数据将在未来的美国心脏协会(AHA)科学论坛上公布。The Medicin

药明康德 - 高胆固醇血症,RNAi疗法,动脉粥样硬化性心血管病,3期临床试验 - 2019-09-26

<font color="red">RNAi</font>药物治疗乙肝的新药RG6346,疗效强且持久超过1年

RNAi药物治疗乙肝的新药RG6346,疗效强且持久超过1年

Dicerna Pharmaceuticals与罗氏(Roche)合作开发,治疗慢性乙肝病毒(HBV)感染的RNAi疗法RG6346,在1期临床试验中的最新结果进行公布。试验结果显示,每月一次,总计4

网络 - 乙肝,RNAi药物 - 2020-11-18

<font color="red">RNAi</font>巨头Alnylam公司再发力:出击非酒精性脂肪性肝炎(NASH)

RNAi巨头Alnylam公司再发力:出击非酒精性脂肪性肝炎(NASH)

ALN-HSD是与Regeneron合作,针对HSD17B13、皮下给药的RNAi疗法,以治疗非酒精性脂肪性肝炎。

MedSci原创 - 非酒精性脂肪性肝炎(NASH),RNAi疗法 - 2020-08-04

生菜或为乙肝<font color="red">RNAi</font><font color="red">疗法</font>和工具带来“绿色革命”

生菜或为乙肝RNAi疗法和工具带来“绿色革命”

20世纪50年代初期的“绿色革命”—— 矮种稻(Dwarf Rice)的广泛种植解决了发展中国家的粮食问题。目前,乙型肝炎病毒(HBV)的慢性感染已成为主要的公共卫生问题。根据世界卫生组织(WHO)的公告,全球估计有2.57亿的慢性乙型肝炎病毒感染者。最近的研究表明,在转基因小鼠和HBV感染患者中乙型肝炎病毒表面抗原(HBsAg)的表达水平跟肝细胞癌(HCC)的发生或肝纤维化的严重程度具有相关性,

肝脏时间 - 乙型肝炎病毒 - 2019-07-01

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