罕见儿科疾病（RPD）相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

FDA授予IVT-8086治疗骨肉瘤<font color="red">罕见</font><font color="red">儿科</font><font color="red">疾病</font>（<font color="red">RPD</font>）称号

FDA授予IVT-8086治疗骨肉瘤罕见儿科疾病（RPD）称号

IVT-8086是一种人源化单克隆抗体（mAb），对新型抗癌靶标（SFRP2，分泌型卷曲相关蛋白2）具有高度亲和力。

MedSci原创 - 骨肉瘤，分泌型卷曲相关蛋白2，IVT-8086 - 2020-09-30

FDA授予INV-101<font color="red">罕见</font><font color="red">儿科</font><font color="red">疾病</font>（<font color="red">RPD</font>）称号，用于治疗Prader-Willi综合征

FDA授予INV-101罕见儿科疾病（RPD）称号，用于治疗Prader-Willi综合征

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予该公司的主要化合物INV-101罕见儿科疾病（RPD）称号，用于治疗Prader-Willi综合征（PWS）。

MedSci原创 - Prader-Willi综合征，INV-101，罕见儿科疾病（RPD） - 2021-01-08

博生吉靶向B7-H3嵌合抗原受体T细胞注射液获得美国FDA<font color="red">罕见</font><font color="red">儿科</font><font color="red">疾病</font>（<font color="red">RPD</font>）认定

博生吉靶向B7-H3嵌合抗原受体T细胞注射液获得美国FDA罕见儿科疾病（RPD）认定

继博生吉医药科技（苏州）有限公司（以下简称“博生吉”）于2022年3月18日宣布其开发的靶向B7-H3的嵌合抗原受体（CAR）-T细胞注射液（研发代号：TAA06注射液）收到美

博生吉 - 博生吉 - 2022-04-22

FDA指导文件：<font color="red">罕见</font><font color="red">儿科</font><font color="red">疾病</font>优先审查券行业指南

FDA指导文件：罕见儿科疾病优先审查券行业指南

本指南提供了有关美国食品和药物管理局安全与创新法案（FDASIA）第 908 条实施的信息，该法案在联邦食品、药品和化妆品法案（FD&C 法案）中增加了第 529 条。

FDA官网 - 罕见儿科疾病（RPD） - 2023-11-13

FDA授予TK216“<font color="red">罕见</font><font color="red">儿科</font><font color="red">疾病</font>称号”，用于治疗尤因肉瘤

FDA授予TK216“罕见儿科疾病称号”，用于治疗尤因肉瘤

尤因肉瘤原于骨髓内的原始细胞，美国病理学家詹姆斯·尤因（James Ewing）于1921年首先报道。

MedSci原创 - FDA，尤因肉瘤，TK216 - 2020-10-07

Aruvant的镰状细胞病基因疗法ARU-1801获得FDA授予的<font color="red">罕见</font><font color="red">儿科</font><font color="red">疾病</font>资格称号

Aruvant的镰状细胞病基因疗法ARU-1801获得FDA授予的罕见儿科疾病资格称号

生物制药公司Aruvant今天宣布，美国食品药品管理局授予授予其ARU-1801治疗镰状细胞病的罕见儿科疾病资格称号（RPD）。

MedSci原创 - Aruvant，镰状细胞病，基因疗法，ARU-1801，罕见儿科疾病资格称号 - 2020-01-09

FDA授予Paxalisib治疗弥漫性内源性桥脑胶质瘤的<font color="red">罕见</font><font color="red">儿科</font><font color="red">疾病</font>疗法称号（RPDD）

FDA授予Paxalisib治疗弥漫性内源性桥脑胶质瘤的罕见儿科疾病疗法称号（RPDD）

澳大利亚肿瘤生物技术公司Kazia今日宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）已授予Kazia的Paxalisib治疗弥漫性内源性桥脑胶质瘤（DIPG）的罕见儿科疾病疗法称号（RPDD）。

MedSci原创 - 弥漫性内源性桥脑胶质瘤，RPDD，Paxalisib - 2020-08-07

<font color="red">罕见</font>肾脏<font color="red">疾病</font>的影像鉴别

罕见肾脏疾病的影像鉴别

肾脏的肉瘤很少见，占肾恶性肿瘤1%-3％，其中60％为平滑肌肉瘤。原发性肾脏平滑肌肉瘤可来自肾被膜、肾盏、肾盂壁、肾内或肾门等处的平滑肌组织。

放射沙龙 - 肾脏肿瘤，肾脏平滑肌肉瘤 - 2022-10-05

神经母细胞瘤的治疗或迎突破性进展：Nivatrotamab获得FDA“孤儿药称号”和“<font color="red">罕见</font><font color="red">儿科</font><font color="red">疾病</font>称号”

神经母细胞瘤的治疗或迎突破性进展：Nivatrotamab获得FDA“孤儿药称号”和“罕见儿科疾病称号”

神经母细胞瘤（Neuroblastoma）是一种在特定神经组织中形成的癌症。它最常从一侧肾上腺开始，但也可以在颈部、胸部、腹部或脊髓中发展。症状包括骨痛、腹部、颈部或胸部肿块，或皮肤下无痛的蓝色肿块。

MedSci原创 - 神经母细胞瘤，孤儿药称号，FDA孤儿药称号，Nivatrotamab，罕见儿科疾病称号 - 2020-10-08

<font color="red">罕见</font><font color="red">疾病</font>医疗平台上线已收集3000种<font color="red">罕见</font>病案例

罕见疾病医疗平台上线已收集3000种罕见病案例

瓷娃娃、早衰症、渐冻人……这些都是近年来为大众熟悉的罕见病，但还有更多的罕见病种连不少临床医生都未接触过。近日，华东师范大学与北京儿童医院集团合作共建的罕见疾病医疗平台(www.pediascape.cn/rare/)正式上线，目前已收集近3000种儿童和成人的罕见疾病，将为临床医生准确判断患儿症状提供大数据支持记者昨日独家获悉，由京沪两地儿童医院支持的儿童疾病平台也有望于今年6月上线。许多罕见

解放网 - 罕见病，医疗平台 - 2016-03-09