FDA 批准伊布替尼用于儿童慢性 GVHD 患者

根据 1/2 期 iMAGINE 试验的结果，FDA 已批准伊布替尼用于患有儿童慢性移植物抗宿主病的患者。

FDA 已批准伊布替尼 (Imbruvica) 作为口服混悬剂或胶囊和片剂形式用于 1 岁或以上患有慢性移植物抗宿主病 (GVHD) 且有 1 个或多个先前失败线经验的儿科患者。

批准的结果基于 1/2 期 iMAGINE 试验（NCT03790332），该试验招募了 1 至 22 岁的中度至重度 GVHD 患者（n = 47）。到第 25 周的总体反应率为 60%（95% CI，44%-74%），中位反应持续时间为 5.3 个月（95% CI，2.8-8.8）。从第一次反应到死亡或慢性 GVHD 的新全身治疗事件，中位时间为 14.8 个月（95% CI，4.6-不可评估）。

总体而言，如果患者有单一器官泌尿生殖系统受累作为慢性 GVHD 的唯一表现，则被排除在外。人群中的中位患者年龄为 13 岁（范围为 1-19 岁），其中 70% 的患者为男性。

对于 12 岁或以上的患者，ibrutinib 的推荐剂量为 420 mg 每天口服一次，对于 12 岁以下的患者，推荐剂量为 240 mg/m2 每天一次。患者可以继续治疗直至疾病进展、复发或出现不可接受的毒性。

常见的不良反应包括贫血、肌肉骨骼疼痛、发热、肺炎、腹痛、口腔炎、血小板减少和头痛。

伊布替尼（ibrutinib）是Johnson Johnson公司和Pharmacyclics公司合作研发的靶向抗癌新药，于2013年11月13日获美国食品药品管理局（FDA）批准上市，商品名为Imbruvica,该药用于套细胞淋巴瘤（mantle cell lymphoma, MCL）的治疗。

2013年11月13日，美国食品药品管理局（FDA）批准了Imbruvica(Ibrutinib-伊布替尼)可用于套细胞淋巴瘤(MCL)的治疗。MCL是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤，在美国所有非霍奇金淋巴瘤病例中大约占到6%。通常确诊为MCL时，癌细胞已扩散至淋巴结、骨髓和其它器官。

伊布替尼后又获FDA先后批准多个适应症，包括套细胞淋巴瘤，小淋巴细胞淋巴瘤，慢性淋巴细胞白血病(CLL)，移植物抗宿主病，Waldenström的巨球蛋白血症，边缘区淋巴瘤。另外依鲁替尼的其他适应症还处于临床研究，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、非霍奇金淋巴瘤、胰腺癌，急性淋巴细胞白血病、急性骨髓性白血病、B细胞淋巴瘤、CNS肿瘤、多发性骨髓瘤、胃肠癌、非小细胞肺癌、肾细胞癌等等。

参考资料：

FDA approves ibrutinib for pediatric patients with chronic graft versus host disease, including new oral suspension. News Release. FDA. August 24, 2022. Accessed August 24, 2022. https://bit.ly/3cgRdJ8