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《Lancet Neurology》:一项X连锁肌管肌病基因替代疗法安全性和有效性的临床试验

《Lancet Neurology》:一项X连锁肌管肌病基因替代疗法安全性和有效性的临床试验

研究认为大多数接受MTM1基因替代治疗的X连锁肌管肌病儿童在呼吸机依赖和运动功能方面有重要改善。

MedSci原创 - X连锁肌管肌病 - 2024-01-20

Circulation:高盐伤肝,二甲双胍或可破!科学家发现,高盐饮食能够诱导肝脏炎症记忆,导致心血管损伤

Circulation:高盐伤肝,二甲双胍或可破!科学家发现,高盐饮食能够诱导肝脏炎症记忆,导致心血管损伤

这些发现可能会为高盐诱导的心肝损伤提供新的治疗策略,具有深远的临床应用意义。

奇点网 - 心血管,二甲双胍,高盐饮食 - 2022-03-28

【APASL2024速递】间歇治疗或联合治疗提高慢乙肝疗效的机制探索

【APASL2024速递】间歇治疗或联合治疗提高慢乙肝疗效的机制探索

首都医科大学附属北京地坛医院谢尧教授团队在APASL2024大会摘要上发表聚乙二醇干扰素α(PegIFNα)间歇治疗的免疫调节机制研究。

雨露肝霖 - 慢乙肝,APASL2024,间歇治疗 - 2024-04-10

Rheumatology:嗜酸性肉芽肿伴多血管炎(EGPA)亚临床动脉粥样硬化的证据

Rheumatology:嗜酸性肉芽肿伴多血管炎(EGPA)亚临床动脉粥样硬化的证据

评估嗜酸性肉芽肿性多血管炎(EGPA)患者和对照人群中的亚临床动脉粥样硬化。

MedSci原创 - 动脉粥样硬化,心血管风险,血管炎,ANCA,嗜酸性肉芽肿性多血管炎,内膜-中层厚度 - 2022-07-25

Cell Metab:极低蛋白饮食可以帮助减肥

Cell Metab:极低蛋白饮食可以帮助减肥

最近,研究人员设计了10种饮食,从1%到20%的蛋白质与60%或20%的脂肪相结合,结果显示,极低蛋白质饮食并不会导致食物摄入量增加。

MedSci原创 - 体重控制,极低蛋白饮食 - 2021-03-08

Science:睡眠剥夺影响大脑思考竟是因为蛋白质罢工了!

Science:睡眠剥夺影响大脑思考竟是因为蛋白质罢工了!

睡眠会影响我们的思维,当我们获得充足的睡眠后,大脑思维会变得清晰;而当我们睡眠不足时,大脑会变得迟钝。那么进入睡眠状态后,大脑又是如何调整以保证睡醒后脑回路清晰的呢?

生物探索 - 睡眠剥夺,大脑思考,蛋白质 - 2019-10-13

Gut:复旦大学王勇翔/袁正宏发现抑制乙肝表面抗原分泌的新策略

Gut:复旦大学王勇翔/袁正宏发现抑制乙肝表面抗原分泌的新策略

该研究表明HBV包膜蛋白嵌合抗原受体抑制乙型肝炎表面抗原的分泌。

医药加学习班 - 乙型肝炎,HBV,AAV载体,分泌信号肽 - 2023-12-03

肝脏疾病突破性研究进展

肝脏疾病突破性研究进展

今年爱肝日的主题是“生活需要爱心,也需要爱肝”。 在全国爱肝脏日即将到来之际,生物谷小编特地盘点近年来肝脏疾病研究领域的亮点研究,同大家一同学习肝脏疾病的研究进展。 【1】Nat Biotech:基因治疗应用CRISPR/Cas9治疗肝脏疾病 在过去35年基因治疗发展进程中,James Wilson是其中一位开拓者,近期他把病毒载体和最新CRISPR/ Cas9技术结合,来应对罕

生物谷 - 基因治疗 - 2016-03-21

【盘点】2018年3月1日Blood研究精选

【盘点】2018年3月1日Blood研究精选

2018年3月1日Blood研究精选

MedSci原创 - Blood - 2018-03-02

【盘点】近期听力损失与治疗进展(六)

【盘点】近期听力损失与治疗进展(六)

【1】JCI Insight:VEGF-A165基因治疗可改善血-迷路屏障破裂和听力损失

MedSci原创 - 治疗,听力损失 - 2021-04-30

Nat Neurosci:人脑类器官神经振荡和癫痫样改变的鉴别

Nat Neurosci:人脑类器官神经振荡和癫痫样改变的鉴别

利用类器官融合技术将单独生成的皮质和皮质下类器官结合起来,源于H9hESC或野生型iPSC系通过图1a分化方案定向于Cx(大脑皮层)或GE(神经节隆起)身份,类器官表现出皮质特征。

brainnew神内神外 - 融合脑类器官的制备与表征,神经发生和命运的改变 - 2022-09-29

梅斯盘点:2021年度眼科界十大研究进展

梅斯盘点:2021年度眼科界十大研究进展

2021年,眼科同样进展迅速,梅斯医学为您盘点眼科领域十大进展。既有创新药物的问世,也有前沿的基因治疗应用进展,还有眼科重大疾病的治疗突破。

MedSci原创 - 十大 - 2021-12-30

JCI:再取进展!杨辉等多团队合作发现治疗杜氏肌肉营养不良症的潜在新方法

JCI:再取进展!杨辉等多团队合作发现治疗杜氏肌肉营养不良症的潜在新方法

该研究证明了抗肌萎缩蛋白的表达可以通过局部或全身给药在多个肌肉组织中恢复,这表明该系统有潜力治疗由PTCs引起的单基因疾病。

iNature - 杜氏肌肉营养不良症 - 2022-12-15

100%编辑效率!张锋创立的Editas 体内基因编辑疗法公布临床前数据

100%编辑效率!张锋创立的Editas 体内基因编辑疗法公布临床前数据

2022年10月13日,Editas Medicine公布了其体内基因编辑疗法EDIT-103用于治疗视紫红质(RHO)介导的常染色体显性视网膜色素变性(RHO-adRP)的临床前数据。

网络 - 基因编辑,CRISPR基因编辑 - 2022-10-17

2024 CASH | 聚焦基因治疗前沿进展,开创疾病治疗崭新时代

2024 CASH | 聚焦基因治疗前沿进展,开创疾病治疗崭新时代

2024年1月7日上午,第四届中国血液学科发展大会(CASH)基因治疗专题论坛顺利召开。来自全国各地的专家、研究人员以及临床医生共聚津门,探讨基因治疗的前沿进展,共话疾病治疗新时代。

网络 - 2024-01-25

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