本指南为开发针对影响成人和儿童患者的神经退行性疾病的人类基因治疗 (GT) 产品的赞助商提供了建议。神经退行性疾病是一组异质性疾病,其特征是中枢神经系统或周围神经系统的结构和功能进行性退化。
本指南旨在帮助申请者提交适用于皮肤的液体和/或其他半固体产品的简化新药申请 (ANDA),包括外皮和黏膜(如阴道)膜,以下称为
本指南旨在帮助提交简明新药申请 (ANDA) 的申请者 17 用于应用于皮肤的液体和/或其他半固体产品 18 包括表皮和粘膜(例如阴道)膜,以下称为 19
FDA 制定了本指南草案,以建议对 FDA 指南文件“工业和食品药品监督管理局员工的突破性器械计划指南”进行选择性更新。
本指南为申办者和审评人员提供了 FDA 对研究结果分析和解释过程中多个终点所带来的问题的思考,以及如何在人用药物(包括作为生物制品获得许可的药物)的临床试验中管理这些问题。
癌症免疫治疗药物和生物制品(以下简称癌症免疫治疗药物)可以调节(即刺激或抑制)内源性免疫系统产生抗癌作用。与自身免疫病因一致的不良事件应作为潜在的免疫介导不良反应 (imAR) 进行评估,以指导患者管
本指南的目的是协助申办者进行用于治疗急性髓细胞白血病(AML)的药物和生物制品的临床开发。具体而言,本指南涉及 FDA 目前关于开发药物的总体开发计划和临床试验设计的想法,以支持 AML 治疗的适应症
本指南为申办者提供了关于肿瘤学中组织不可知药物开发考虑因素的建议。就本指南而言,组织不可知肿瘤学药物一词是指针对多种癌症类型(例如器官、组织或肿瘤类型)的特定分子改变(一种生物标志物)的药物。因此,组
癌症免疫治疗药物和生物制品(以下简称癌症免疫治疗药物)可以调节(即刺激或抑制)内源性免疫系统,从而产生抗癌作用。
儿童临床研究对于获取有关儿童药物、生物制品和医疗器械的安全性和有效性的数据以及保护儿童免受与接触可能不安全或无效的医疗产品相关的风险至关重要。
儿童临床研究对于获取儿童药物、生物制品和医疗器械的安全性和有效性数据以及保护儿童免受与接触可能不安全或无效的医疗产品相关的风险至关重要。儿童是弱势群体,他们不能自己同意,因此在参与临床调查时会获得额外